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[新药快讯] FDA批准Vimizim用于黏多醣贮积症

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北京-丹丹 发表于 2014-2-15 14:29:05 | 只看该作者 回帖奖励 |倒序浏览 |阅读模式

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2月14日,FDA批准BioMarin Pharma的Vimizim (elosulfase alfa),用于治疗黏多醣贮积症,这是首个治疗该症的药物。黏多糖贮积症是一种罕见病(美国800例),患者缺乏N-acetylgalactosamine-6-sulfate sulfatase (GALNS),Vimizim可以替代该酶。
http://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm386008.htm

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