导语：据美国FDA网站4月28日消息，诺华新药rydapt(midostaurin)正式获批，与化疗疗法联合用于新确诊的FLT3阳性的急性骨髓性白血病（AML）初治患者。这是第一款与化疗联用治疗急性骨髓性白血病的靶向疗法，也是25年来白血病治疗的首个重大突破！6 d' F' L) _3 {" g- J
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2017年是医疗业内值得期待的一年，仅第一季度FDA就批准了12种新药，是去年的近半数，而截至5月15日，获批药物更是达到19种，rydapt便是其中颇具特色的一大重磅级药物。这款药物在研发过程中就获得了行业普遍关注，并收获了FDA颁发的突破性疗法认定、孤儿药资格与优先审评资格。* }. g$ k6 C5 {* s
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作用机制：9 C+ |% j/ Q, E x! \
' }1 z. p1 e" D rydapt作为一种口服多靶向激酶抑制剂，是通过阻断几种促进细胞增长的酶起作用的，其中包括Flt3，因此被开发用于携带FTL3突变的AML患者的治疗。如果患者在血液或骨髓中检测到FLT3突变，即可考虑使用rydapt联合化疗进行治疗。 , Y( W* N/ Z( O) a- y9 }/ i( @. j+ w/ `2 V P8 k
适用范围：- B) }+ C- j: w, b- i( ^6 h/ }
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AML是一种骨髓性白细胞异常增殖的血癌，侵袭性极高，在美国约占癌症死亡人数的1.2%。其中有约17%～34%的AML患者存在FLT3基因突变，这类患者不仅病情进展速度更快，而且复发率更高，预后较差。 - C/ S( g. j) S+ N; T1 p! r3 v; T8 | ; r# k# G/ `5 y 在所有AML患者中，只有少数能够成功进行骨髓移植，而大多数不仅可能对化疗无反应而且会逐渐进展成复发或难治性AML，5年生存率极低。然而在过去的25年里，白血病在治疗上并没有出现明显进展，因此，对于FLT3基因突变的AML患者而言也一直没有更好的治疗方案。 # [3 T4 _* o/ |& V7 z8 K! p: S8 `) q& _* m. J
临床试验：4 M, _" u7 R5 ^. S' Y. {
* Q1 ^1 z0 Z: u6 G+ R5 x. M( { rydapt用于AML的安全性及有效性在一项代号为RATIFY的随机试验中得到了研究与验证。该试验中，受试者为717名既往未接受任何治疗的FLT3+AML初诊患者。研究人员将其随机分成两组进行对照治疗，结果发现，接受rydapt联合化疗的小组与只接受化疗的对照组相比，在总生存期上有着显著的改善，死亡风险降低了23%。此外，接受化疗患者的无事件生存期中位数仅为3.0个月，而接受联合疗法患者的数据为8.2个月，具有统计学意义的显著改善。 # ~' K! T4 k1 r% c) I+ ^* [+ E& K/ `/ ]) `' K8 r7 T# s/ t7 _+ h9 y
常见不良反应：3 B" f. @, Q* f
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rydapt在AML治疗过程中的常见不良反应主要有：白细胞减少、恶心呕吐、黏膜炎、头痛、皮肤瘀点、肌肉骨骼疼痛、鼻出血、高血糖、上呼吸道感染等。 : [2 i. L# k6 X7 p& O- m# j+ ~4 W) k4 [7 `& I7 ~: S* U7 b! ]
警告及注意事项：, r- h& G9 o. f# e( h! }+ K
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1、药物过敏：对米哚妥林及rydapt中其它成分过敏的患者不应使用； , X) f6 H, s0 i s! k' G1 ~ 2、胎儿毒性：rydapt可能会导致胎儿或新生儿受到伤害，孕妇或哺乳期妇女不应使用；, N7 R% n# G) i$ n2 R9 z# a8 _
3、肺部毒性：存在肺部损伤（肺毒性）迹象或症状的患者应停止使用。4 D U6 U. X4 `" h. q$ S" J6 V
; r/ \/ j& t9 f+ U) q. ~ 最后，值得一提的是，为了更好地诊断带有FLT3基因突变的患者，FDA还同步批准了InvivoscribeTechnologies研发的LeukoStratCDxFLT3突变检测方法，用于筛选患者的FLT3基因中的内部串联重复突变或酪氨酸激酶区域突变。另外，除AML之外，rydapt也被批准用于患有某些类型罕见血液障碍的成年患者的治疗，包括侵袭性系统性肥大细胞增生症（ASM）、伴有血液肿瘤的系统性肥大细胞增生症（SM-AHN）和肥大细胞白血病（MCL）。 # S, l- R, X2 ~6 Y* E1 x6 u / P! l; A/ d9 z" a, Q% x 来源：好医友( L2 `& Z# R J7 ^5 T
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