3、FDA批准首个急性髓性白血病（AML）靶向新药Rydapt(midostaurin)
FDA 4月28日批准诺华Rydapt(midostaurin)，用于联合化疗一线治疗携带FLT3突变的新确诊成人急性髓性白血病。FDA同时批准了Invivoscribe Technologies公司的伴随诊断试剂盒LeukoStrat CDx FLT3。 AML是一种快速进展的血液和骨髓肿瘤，发病率随年龄的增大而明显升高，中位发病年龄为66岁。在美国的AML中，适合接受骨髓移植的患者不足10%，而且大多数患者对化疗无响应并且会进展成复发或难治性AML，5年生存率大约20%~25%。根据美国癌症研究所的估计，2016年美国大约有19930例新确诊AML患者，10430例死亡AML患者。 FLT3突变是AML患者中一种常见的基因突变，与患者预后较差相关。midostaurin是一种口服多激酶抑制剂，可抑制多种调控细胞生长的关键激酶，包括Flt3，因此被开发用于携带FTL3突变的急性髓性白血病（AML）患者的治疗，是首个用于治疗AML的靶向药物。FDA还批准Rydapt用于治疗罕见血液疾病（侵袭性全身性肥大细胞增多症）。 FDA曾授予midostaurin优先审评、快速通道（肥大细胞增多症）和突破性药物资格（AML）。一项代号为RATIFY的随机研究入组了717例初治AML患者，结果显示，与仅接受化疗的患者相比，Rydapt联合化疗可显著延长患者的生存期（74.7 vs 25.6个月）。 Rydapt治疗AML的常见不良反应包括白细胞减少、恶心、黏膜炎、呕吐、头痛、皮肤瘀点、肌肉骨骼疼痛、鼻出血、高血糖、上呼吸道感染。 FDA新闻链接： https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm555778.htm 在一项检验regorafenib治疗肝细胞癌潜力的临床试验中，研究人员招募了573名在接受sorafenib治疗后病情仍出现进展的肝细胞癌患者，并评估了这些患者在治疗后的总生存期（OS）、无进展生存期（PFS）与总体缓解率（ORR）。研究发现，接受regorafenib治疗的患者中位数总生存期为10.6个月，中位数无进展生存期为3.1个月，而对照组的数据分别为7.8个月（OS）和1.5个月（PFS）。在总体缓解率上，接受regorafenib治疗的患者达到了11%，接受安慰剂的对照组数据为4%。今年1月，regorafenib获得了二线治疗肝癌的优先审评资格。今日，基于这些出色的数据，regorafenib得到了FDA的批准，将适应症扩大到了肝癌的治疗。 “对肝癌患者来说，他们能用上的治疗方案非常有限，”FDA肿瘤卓越中心（Oncology Center of Excellence）主任兼FDA药物评估与研究中心血液学与肿瘤产品办公室主任Richard Pazdur博士说：“这是FDA批准的首款能在sorafenib初始治疗停止响应后，继续治疗肝细胞癌患者的疗法。” 我们祝贺拜耳取得的成绩，并祝愿更多的肝癌药物能够获批上市，治疗这一顽疾。
4、重磅！膀胱癌免疫疗法药物Imfinzi获美国FDA加速批准
今日，美国FDA宣布加速批准阿斯利康（AstraZeneca）的Imfinzi（durvalumab）上市，治疗晚期或转移性尿路上皮癌患者。这些患者在先前的铂类化疗中或化疗后病情依旧出现进展，或在接受辅助或新辅助铂类化疗（neoadjuvant or adjuvant treatment with platinum-containing chemotherapy）的12个月内疾病出现进展。值得一提的是，本次批准较预期快了将近6周。 尿路上皮癌是最常见的膀胱癌类型，占了膀胱癌病例总数的90%。在美国，膀胱癌的发病率在所有癌症中排名第五。而在中国，它也是男性发病率最高的十大癌症之一。根据美国癌症学会（American Cancer Society）的数据，如果得到及时的诊断与治疗，早期膀胱癌患者的五年生存率可高达98%。一旦疾病进展到晚期并发生转移，他们的五年生存率就会锐减为15%，预后情况相当不乐观。因此，这些患者也需要更多治疗方案，来控制病情。 今日获批的durvalumab属于近期火热的肿瘤免疫疗法药物。作为一种针对PD-L1蛋白的单克隆抗体，它能够结合肿瘤表面表达的PD-L1蛋白，抑制它们与T细胞表面的PD-1蛋白结合。因此，肿瘤细胞就无法利用PD-L1/PD-1途径来逃避免疫系统的追杀。Durvalumab也正是利用这一机理，起到激活免疫系统杀伤肿瘤的效果。先前，它曾获得了美国FDA颁发的突破性疗法认定与优先审评资格。在今年的一份报告中，它也被列为有望在2017年上市的潜在重磅药物之一。 在一项有182名患者参与的临床试验中，durvalumab的疗效得到了确认。这些罹患晚期或转移性尿路上皮癌的患者先前接受了铂类化疗，但病情依旧出现了进展。每两周，这些患者以静脉滴注的方式接受10mg/kg durvalumab。一个独立的评审小组发现，这些患者的客观缓解率（objective response rate）达到了17%（95% CI：11.9%，23.3%）。而在PD-L1高度表达的95名患者中，客观缓解率达到了26.3%（95% CI：17.8%，36.4%）。基于这些出色数据，美国FDA在今日加速批准durvalumab上市。 与此同时，美国FDA也批准了VENTANA PD-L1 （SP263） Assay这一检测手段，用于评估尿路上皮癌组织样品中的PD-L1表达量。由该检测手段获得的数据将被纳入诊断参考。 值得一提的是，durvalumab在其他类型的癌症中也有不俗的临床试验表现。去年10月，在欧洲肿瘤医学学会（ESMO）的年会上，阿斯利康公布了durvalumab在晚期非小细胞肺癌与转移性或复发性头颈部鳞状细胞癌患者中的治疗数据。在PD-L1表达量较高的患者中，durvalumab在这两种疾病里的客观缓解率分别达到了25%与18%。目前，更多durvalumab的临床试验正在进行中。它也有望以其他在研新药共同使用，治疗更多癌症。 “我们很高兴能为晚期或转移性膀胱癌患者提供这一突破性疗法，”阿斯利康首席执行官Pascal Soriot博士说道：“Imfinzi是阿斯利康肿瘤免疫疗法的基石，我们正在开发它作为单独疗法或联合疗法治疗多种类型的肿瘤。Imfinzi获得的首个批准是一个重要的里程碑，让我们离实现‘重新定义癌症治疗’的目标又近了一步。” 我们祝贺阿斯利康的这款肿瘤免疫疗法药物顺利上市，并期待它能在未来给患者带来更多希望。 参考资料： [1] Durvalumab (Imfinzi) – FDA Approved Drugs [2] Survival Rates for Bladder Cancer – American Cancer Society [3] AstraZeneca's Imfinzi (durvalumab) Receives US FDA Accelerated Approval for Previously Treated Patients With Advanced Bladder Cancer
5、美国FDA加速批准武田肺癌新药Alunbrig上市 美国FDA近日加速批准了武田（Takeda）集团的子公司ARIAD Pharmaceuticals研发的Alunbrig（brigatinib），用于治疗罹患间变性淋巴瘤激酶（ALK）阳性非小细胞肺癌，且在crizotinib治疗后病情出现进展或不耐受的患者。 肺癌是全球最主要的癌症死因之一。根据美国癌症学会（American Cancer Society）今年发布的《2017癌症统计》（Cancer Facts & Figures 2017）报告，无论是在男性还是女性中，死于肺癌的癌症患者都是最多的。在肺癌中，大约有85%的病例是非小细胞肺癌。其中，根据肿瘤组织学与分子生物学的组成的不同，大约3%-5%的非小细胞肺癌呈现ALK阳性。在这些肿瘤中，患者的ALK基因往往会与其他基因产生融合，生成ALK融合蛋白。这一突变会导致肿瘤生长。目前针对这一部分患者的疗法有限。一旦主流疗法不起作用，留给他们的生存希望就非常渺茫。 由ARIAD自主研发的brigatinib则有望带来全新的治疗希望。作为一款ALK的强效抑制剂，它能抑制ALK以及ALK融合蛋白，从而抑制肿瘤的生长。在体外与体内试验中，brigatinib都彰显了良好的抑制效果。因此，它也曾先后获得过美国FDA颁发的突破性疗法认定与孤儿药资格。 Brigatinib对肺癌患者的治疗效果在一项中期临床试验中得到了检验。研究中，研究人员招募了222名晚期或转移性ALK阳性非小细胞肺癌患者，他们曾接受过crizotinib的治疗，但病情都出现了进展。在试验中，研究人员随机将患者分为两组，一组每日口服90毫克brigatinib，一组则在每日口服90毫克brigatinib达一周后，剂量上升至每日180毫克。一个独立的审评委员会在评估了患者的总体缓解率（ORR）后宣布，前一组的总体缓解率达到了48%（95% CI：39%，58%），后一组的数据则为53%（95% CI：43%，62%）。而在出现肿瘤脑转移的患者中，两组的颅内总体缓解率分别为42%（95% CI：23%，63%）与67%（95% CI：41%，87%）。基于这些结果，美国FDA加速批准了brigatinib上市。 参考资料： [1] Brigatinib – FDA [2] The Potent ALK Inhibitor Brigatinib (AP26113) Overcomes Mechanisms of Resistance to First- and Second-Generation ALK Inhibitors in Preclinical Models [3] Takeda gets a potential blockbuster bonus on $5B Ariad deal with FDA’s approval of brigatinib [4] Takeda's Ariad deal pays off with blockbuster greenlight for Alunbrig
6、美国FDA批准骨质疏松症代谢药TYMLOS（abaloparatide）注射液上市 近日，位于马萨诸塞州的Radius Health宣布，美国FDA批准新药TYMLOS（abaloparatide）注射液上市，治疗患有骨质疏松症风险的绝经后女性，这些女性有很高的骨折风险。作为近15年来美国上市的针对这一患者群体的首款成骨类合成代谢药物，abaloparatide有望给广大的妇女群体带来福音。 骨质疏松是一种表面看来缺乏症状的疾病。患者往往直到骨折发生时，才会意识到自己罹患了这种疾病。因此，大部分骨质疏松症的患者并未得到诊断与治疗，也带来了巨大的未满足医疗需求。在美国，骨质疏松症带来的医疗负担巨大。据估计，每年约有200万起因为骨质疏松症引起的骨折事件，这一数字还将持续上升，并可能在2025年到达300万。这要比女性中风、心脏病、乳腺癌的总病例数还要多。据美国骨质疏松症基金会（National Osteoporosis Foundation）估计，全美大约有800万女性正受到骨质疏松症的困扰，并有另外4400万女性有低骨骼质量（low bone mass）的现象，这让她们罹患骨质疏松症的风险有所增加。因此，这些女性也急需能够治疗骨质疏松症的新方案。 Abaloparatide是一种甲状旁腺激素相关蛋白（PTHrP）的类似物，能与甲状旁腺受体1结合，从而起到调节代谢，促进骨骼形成的作用。在ACTIVE临床试验（18个月的数据）与ACTIVExtend临床试验（前6个月的数据）中，abaloparatide的疗效得到了确认——研究人员发现，与安慰剂相比，abaloparatide能降低新发椎体骨折（new vertebral fractures）的风险达86%，非椎体骨折（nonvertebral fractures）的风险也能降低43%。此外，新发椎体骨折与非椎体骨折的绝对风险也分别降低了3.6%与2.0%。更可喜的是，无论年龄大小、绝经时间长短、是否曾骨折、骨矿物密度高低，abaloparatide都能快速、持久、显著地降低骨折风险。基于这些数据，美国FDA于今日批准该药物上市。 “美国FDA今日批准TYMLOS对Radius来说是一个重要的里程碑。我相信我们有正确的人才、策略与资源，来让TYMLOS的潜力达到最大，”Radius Health的总裁兼首席执行官Robert Ward先生说道：“我们认为骨质疏松导致的骨折会影响到妇女及她们的家庭的生活。绝经后妇女的骨质疏松症是一个巨大的疾病负担，它的诊断与治疗应当成为医疗健康的重点。” “今日TYMLOS的获批令人兴奋，它让医生有了全新的方案来治疗绝经后的骨质疏松妇女患者，并能快速、持久、显著地增加骨矿物密度，降低骨折风险，”哥伦比亚大学医学中心（Columbia University Medical Center）的John Bilezikian教授说道：“FDA的批准表明我们有能力治疗这种严重而复杂的疾病，并能应对迫在眉睫的公共卫生危机。” 参考资料： [1] FDA Approves Radius Health's TYMLOS™ (abaloparatide), a Bone Building Agent for the Treatment of Postmenopausal Women with Osteoporosis at High Risk for Fracture [2] Abaloparatide-SC for the Treatment of Post-menopausal Osteoporosis, United States of America
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D-L1，具有全新序列，主要通过与肿瘤细胞表面的PD-L1 结合，解除肿瘤细胞对机体免疫功能的抑制，激活自身免疫功能杀伤肿瘤细胞；非临床研究数据表明 KL-A167 能有效的与 
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谢谢楼主分享最新药事