这里从外观看和普通的办公室没有什么差异，走廊里闻不到消毒水的味道，房间里也没有满脸愁容的病人和噪杂的人声，只有几间实验室，几个高大的文件柜和几个正在电脑前整理文件的穿着白大褂的工作人员。
南方医科大学南方医院国家药物临床试验机构办主任、药物临床试验中心主任兼Ⅰ期临床试验研究室主任 许重远 |
当一些小规模的生物技术企业继续兑现新的投资资金、首次公开募股中融集的资金及从提高审批速度中盈利的资金时，医药研发外包机构（Contract Research Organizations）也希望借着近期涌现的这股热潮赚上一笔，并帮助合作企业在新的政策与临床市场新形势下找准定位，优化发展方案。
改善试验者招收问题
总部在荷兰霍夫多普的PSR（PSR Orphan Experts）是一家全心致力于孤儿药研究的小型CRO机构。PSR首席执行官Roger Legtenberg介绍了近期大量涌现的孤儿药研发项目，他表示这些项目的理念体系和思维模式与其他的药品研发项目完全不同，因为要找到罕见病病患已经很不容易，还得保证“每个病患对应每个不同的指标数据点”。
Premier指出，如果病患来自其他国家，就必须解决更多程序上的困难。比如，当中东国家的病患欲前往英国参与试验，那么企业必须考虑病患及其监护人的差旅安排、入境签证、语言沟通问题以及病患在试验结束返回中东以后康复情况的持续跟进问题。
“我们帮助企业通过创造性地运用病患招收工具、信息技术处理方法和互联网的合理使用来寻找接触病患的最好解决方案。”Legtenberg解释道。他表示，企业会和CRO的“病患激励团队”合作，使参与试验的潜在病患在一定条件下对试验有充分的认识，这对调查对象招收活动的成功进行起着至关重要的作用。
做好这一方面工作的关键之处在于找到最好的办法使病患尽可能容易地参与到试验中来，这包括合理的差旅计划，以及患者家庭的支持。“我们的工作可以帮助企业制定出合理的计划并能通过一种高效的方法与监管机构进行互动，取得相关的创新研发试验行政许可，从而尽快成功地启动计划。”Legtenberg补充道。
为罕见病专设方案
一个临床试验项目的运行预算必须把试验中可能出现的失误考虑进去，以防失误出现时试验必须第一时间从头开始重做。Legtenberg认为，小型企业并非为了寻求一个低价的交易来找CRO机构，而是希望得到其专业建议。这也意味着，为了从长远的角度节省资金，他们必须在临床项目前期先把一部分资金投资在一个科学的项目设计上。“我听说过不少企业由于类似前期设计不够周全的原因，项目中间出现失误，整个试验不得不重新操作，耗费掉更多的成本。”Legtenberg说。
他还指出，临床试验的标准方式可能并不存在于罕见病治疗方案研发领域，相比之下，CRO更须提供一些创新的且立即可以使用的方法，并为所有利益相关者创造并维护一个更为紧密的关系。
2 g- P3 ^* `$ M5 F+ j12月5日，法国国家医药和保健产品安全局（ANSM）表示，由于对印度GVK生物科学公司开展临床试验所取得的研究数据的质量存在担忧，法国、德国、比利时和卢森堡等国家的监管部门暂停了25种仿制药的上市批准。
临床试验遭疑
今年以来，印度药品的质量一直受到外界的诟病。欧洲和美国监管机构指出，这些药品存在伪造研究数据、产品受到污染等问题，并禁止向几家印度公司进口某些药品。
ANSM在其官方网站上表示，上述决定是出于预防的目的，在目前阶段，并没有确凿的证据表明这些药物真的会对人类健康造成危险，或者缺乏治疗功效。
所有这些被暂停审批的药物在市场上都存在同类的品牌药，因此患者可以选择使用这些品牌药，而无需中断治疗。在这些被暂停审批的药物中，有一些是由迈兰（Mylan）和雅培公司(Abbott)生产的。
ANSM以及德国联邦药物与医疗器械研究所（BfArM）表示，其正在对此前依据GVK公司开展的临床试验所批准的药品进行调查。这些试验在2008~2014年期间展开，旨在表明这些仿制药等同于原始的品牌药。
ANSM表示，其已向欧洲有关部门发出了提醒，因为此前，其检查了GVK公司在印度海得拉巴的生产基地，但发现该公司在生物等效性研究过程中对心电图监测的方式存在“异常”。ANSM指出，现场检查提出了这样一个严重的问题：该公司所做的研究是否符合临床试验规范。
解禁与否看数据可靠度
总部位于伦敦的欧洲药品管理局（EMA）单独发表了一份声明，表示将对那些受到关注的药品在欧洲地区的上市认可是否应该继续保持、改变、暂停或者撤消发布建议。这种建议预计将在2015年1月颁布。
德国BfArM称，其正在对向28家制药公司发出的176项批准决定进行研究。但并未列明受到影响的药品或制药公司的名称，且没有对到底将有多少批准决定会被暂停做出估计。
BfArM表示，如果制药公司获得的批准决定被发现是依据于GVK试验数据，那么其将要求这些公司停止销售那些药品，直到它们能够提供从新的临床研究中所取得的数据。
ANSM透露，有几家制药公司已经提出要开展新的研究工作，如果获得积极的研究成果，那么此举可能会让药品再次上市销售。
GVK公司并没有立即对此事发表评论。其在网站上发表的一份声明指出，EMA旗下的人用医药产品委员会（CHMP）已经发现，公司在海得拉巴开展的研究工作并不足以支持药品获得批准。
这份没有注明日期的声明说：“GVK BIO公司认为，所开展的研究工作要符合临床试验规范（GCP）指导方针，我们将会尊重CHMP做出的结论。”GVK表示，预计受到影响的制药公司将需要在未来12~15个月内重新开展有关的研究工作。
葛兰素史克（GSK）、阿斯利康（AstraZeneca）、辉瑞（Pfizer）及强生（J&J）参与建立了一个含有68种化合物的筛选库，该化合物筛选库可以通过英国医学研究理事会（MRC）进入。
在未表现出商业潜力而被边缘化之前，这些药物通常都耗费制药公司上百万美元的投入和多年心血。如今这些制药企业希望，通过对这些被忽视的化合物展开新的研究，去试图发现其作用于其他疾病的新用途。
MRC的转化研究主任克里斯·沃金斯（Chris Watkins）将其形容为“众包”协议，“这是制药公司放在公共领域的最大化合物集。”沃金斯说，“这反映出，产业界认识到其需要更好地理解疾病背后的生物学原理，以提高开发新分子化合物的成功率。”
此外，礼来（Eli Lilly）、武田制药（Takeda）以及优时比（UCB）也贡献了一些化合物。
过去，制药公司在知识产权和临床数据保密工作上饱受批评，但如今产业界对与学术界的合作态度越来越开放，其试图提高在研发上每年数十亿美元投入的出产效率。
在上述化合物筛选库中，超过三分之一是涉及具有透过血脑屏障能力的化合物，这使得其在治疗神经与精神健康问题方面前景良好。布里斯托尔大学神经病理学教授赛斯·勒夫（Seth Love）表示，研究人员迫切需要更多具有潜力对抗如老年痴呆症和抑郁症等状况的化合物。
英国学术界人士将被允许申请MRC资助来研究这些化合物。而贡献出这些化合物的公司则将拥有优先选择权来开发研究中产生的任何新药物。类似的公私合作关系也已经被美国国家卫生研究院（NIH）所批准。
据悉，上述协议是在MRC和阿斯利康此前的一项协议基础上发展起来的，原协议资助15个项目涉及22个化合物。其中一个成为了治疗慢性咳嗽的新疗法，并进入了临床试验，其最初是一个开发用于治疗胃灼热的化合物。而另一个原本用于治疗前列腺癌的化合物，已经被勒夫教授在布里斯托尔的团队挑选为治疗阿尔茨海默症的潜在药物。
赛诺菲与Evotec近日达成一项协议，前者将一个曾打算关闭的研发部门移交给后者，由其继续负责该部门的研究工作。为此，赛诺菲会在接下来的5年内向Evotec支付至少3.1亿美元。双方希望在明年上半年能建立好这一联盟关系。
根据协议，Evotec将为赛诺菲做大量的早期研究工作，主要集中在肿瘤领域。而赛诺菲则可以选择是否继续接手某个研究项目，或者在Evotec的帮助下寻找外部合作者并将其“拉入伙”。此外，赛诺菲还同意为Evotec的“猎头”系统提供资金，该系统主要致力于在欧洲范围内寻找有前景的研究项目。
Evotec目前拥有约650名科学工作者，但其表示自己需要更好的硬件设施来使全部的工作走上正轨。因此，新合作伙伴赛诺菲同意将其位于法国图卢兹的一处顶级的研发工厂交予Evotec打理，该中心的研究人员数量超过200人。图卢兹工厂曾面临关闭的危险，赛诺菲认为当下的处理对于公司和员工而言，是一个双赢的决定。
两家公司此次合作的亮点在于，赛诺菲将把其数百万的化合物筛选库交由Evotec，使之与后者的约 40 万化合物相结合进行管理。这个联合计划将使两者的化合物筛选库可以为Evotec的客户及合作对象所利用。
赛诺菲研发总裁埃利亚斯·泽鲁尼（Elias Zerhouni）表示，从长远看，公司此次合作更宽泛的目标在于提升自己的研发效率。“开放式创新是赛诺菲战略中的一个关键驱动点。Evotec是一个理想的合作伙伴,与其携手，公司可以为图卢兹工厂雇员的未来提供更多保障，更重要的是可以提升公司的研发管线生产力。”泽鲁尼评价道。
Evotec的业务主要分为两大板块：EVT事业及EVT创新，前者主要开展CRO业务，后者则是对公司内部开发出的化合物进行技术授权。前一部分的业务在Evotec的营收中占了很大的比例，主要得益于其与拜耳（Bayer）、强生（Johnson & Johnson）及罗氏（Johnson & Johnson）等公司进行的合作项目。不过，Evotec也通过收购及签订授权协议加强其创新板块的影响力。
将研发机构外包出去在制药圈并不是新鲜事，比如百健艾迪（Biogen Idec）与德国默克（Merck KGaA），都曾与全球最大的CRO机构昆泰公司（Quintiles）建立了合作关系。与赛诺菲类似，其目的也在于通过与专业机构共同分担负担，从而使“烧钱”的药物研发工作更有效率。
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