Spark的药物旨在治疗一组毁坏视力的疾病，称之谓遗传性视网膜营养不良，它以导致疾病恶化的基因作为治疗靶点。FDA突破性治疗药物资格适用于Spark对罕见疾病伯氏先天性黑内障患者夜盲症所做出的努力。Spark治疗药物SPK-RPE65正处于这一适应症的一项3期试验中期阶段，有望明年下半年获得试验数据。
通过授予突破性治疗药物资格，FDA正在为Spark的这款治疗药物承诺一种加快的审评（一旦该药物上市申请在2016年提交的话），保证Spark在审评过程中能获得一些FDA顶尖的思想。FDA的决定基于两项早期临床试验，试验中注射一次SPK-RPE65，可帮助夜盲症患者逐渐改善他们的视力，Spark称。
“FDA授予SPK-RPE65的突破性治疗药物资格凸显了遗传性失明患者所面临的严重未满足的医疗需求，”CEO Marrazzo在一份声明中表示。“在我们致力于将这款具有变革潜能的治疗药物带给患者时，为促进SPK-RPE65的审评，我们期望与FDA密切合作。”
Spark还在开发治疗血液及神经退行性疾病的基因候选治疗药物，该公司富有前景的研发线使其在不到一年的时间内募集了逾1.3亿美元。该公司于2013年剥离出来的费城儿童医院有望在基因治疗领域成为一个完全集成的先锋。
该公司是正在开发基因治疗药物的一批生物技术公司中的一员。在这一领域，严重安全性问题及交付能力使研发受到长期阻碍，但经过数年的努力之后，专业学者及投资者认为他们已设计出合适的病毒载体，可以安全地、可预测的为他们的靶组织获取矫正的基因，为广泛的临床成功激起新的希望。
该行业最大的玩家正开始关注这一领域。9月份，百健艾迪在这一领域引起轰动，该公司称计划建立一个内部基因治疗药物业务部门，这一业务将同其现有的反义治疗药物、生物药物及传统小分子药物并列。
在此之前，塞尔基因针对一款用于肿瘤的基因药物与Bluebird bio建立了合作关系，拜耳为获得一款血友病A治疗药物，与Dimension Therapeutics签订了一项2.52亿美元的协议。葛兰素史克、百特及其它公司同样正在这一领域致力于自己治疗药物的开发。
http://www.fiercebiotech.com/sto ... -therapy/2014-11-06
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