据了解，我国已经成为全球骨质疏松症患者最多的国家，其严重性仅次于心血管疾病。全国性大规模流行病学调查也显示，国内骨质疏松症总患病率为12.4%，老年人患病比例超过一半以上，其中骨折发生率接近33%。有专家预计，到2020年，我国骨质疏松和低骨量患者人数将增加至2.8亿。未来抗骨质疏松药物大有可为。
目前，预防和治疗骨质疏松症的药物有二膦酸盐类、钙制剂、雌激素、雄激素、维生素D类、降钙素及激素替代疗法等。
中国市场已经成为重磅原研药的重要收益来源，但中国市场有其特殊性，其市场现状、诊疗方案、疾病认识程度都与西方市场差异巨大。因此，一部分在西方市场大放异彩的重磅品种在中国却出现了水土不服，销售不尽如人意。
三类药物大放异彩
在中国市场上大放异彩的重磅品种，存在明显有别于全球市场的中国规律：有的专利过期依然绽放，有的全球表现平平却在中国获得巨大成功。在中国，获得成功的三类重磅药，有着各自的秘诀。
第一类 全球同步：
超越药品生命周期
案例：立普妥、波立维、耐信
西方药品市场学中常常探讨的药品生命周期问题，其实在中国市场并不常见，类似于立普妥专利到期销量骤降的现象，在中国为数不多。根据IMS的CHPA数据，中国市场排名前十的处方药中，不乏专利到期的原研药，其中的代表品无疑是立普妥、波立维和耐信。
立普妥是全球第一个年销售额过百亿美元的药品，在立普妥及其同类药物的推动下，21世纪前十年，全球医药市场成就了他汀类降血脂用药飞速发展的“他汀时代”。由于种族和饮食习惯等因素，美国的高血脂发病率超过30%，而高血脂导致的各种心脑血管疾病更给美国带来了巨大的压力。以立普妥为代表的他汀类药物可以降低血脂并能减少多种危险因素，故市场增长迅速。不过，随着专利到期，立普妥的销售大幅下降，2013年年销售额降低到23亿美元。在中国，立普妥于1999获批上市，在很长一段时间内同类竞品仅有“阿乐”一员，故立普妥在中国也很快进入了高速增长期。2013年，样本医院立普妥销售额达到9.48亿元，占据阿托伐他汀市场总额的82%。
波立维是BMS开发的跨时代的抗血栓用药，由BMS和赛诺菲共同销售，2010年年销售额曾达到90亿美元。波立维在中国上市与欧美基本同步，于2001年获批，经过10余年的推广，该品已经成为首选的抗血小板用药。作为慢病用药，波立维陆续进入了全国医保目录和多省市的慢病报销目录，这更保证了产品的推广。2013年，样本医院波立维年销售额为9.05亿元。不过，尽管波立维依然保持了较快增长，但仿制品的冲击也非常明显，信立泰的泰嘉以较低的价格分享了大量的市场份额，而新上市的氯吡格雷仿制药价格更低。由于氯吡格雷已经进入多省基药目录，波立维较高的定价将会使其失去大量的基层市场。
耐信是阿斯利康的质子泵抑制剂洛赛克的升级替代品，作为最新的质子泵抑制剂，该药上市后很快就成为全球最畅销的该类药物，多年位居全球畅销药TOP10。随着专利的到期，该药销售额有所降低，2013年年销售额降至38.72亿美元，位居全球第20位。耐信于2003年进入中国，作为专利药品，获得了10年的市场独占权，2013年样本医院销售额达到6.84亿元。不过,随着2013年莱美的仿制药获批，以及未来数年还有多个仿制药将陆续获批，耐信能否继续保持高增速还有待观察。
第二类 超越欧美：
中国火热全球平淡
案例：拜唐苹、博路定
还有一类药，尽管在欧美市场销售一般，但在中国市场却销售火热，代表品种是拜唐苹和博路定。
拜唐苹是拜耳研发的α糖苷酶抑制剂类糖尿病用药，该类药物基本不影响空腹血糖，但可以有效降低患者餐后血糖。可能是由于生活原因和治疗认识问题，欧美糖尿病患者对餐后血糖的关注明显不如空腹血糖，因此拜唐苹尽管是全球最畅销的该类药物，但实际年销售额尚不到10亿美元。在中国特定的饮食习惯造成不少餐后高血糖患者，拜唐苹由于降低餐后血糖的同时不造成低血糖，故使用非常广泛。样本医院2013年拜唐苹销售额达到5.5亿元，占据阿卡波糖市场80%。
博路定是BMS开发的抗肝炎病毒用药，中国市场和欧美市场抗病毒用药明显不同，前者主流用药是抗乙肝病毒类药物，而后者更畅销的则是抗艾滋病和丙肝病毒用药，疾病谱不同导致了市场差异。博路定2005年进入中国，目前已成为抗乙肝病毒类药物最畅销品种，2013年样本医院年销售额达6.46亿元。博路定高速发展的同时，仿制药也迅速发展，其中天晴的润众样本医院年销售额也超过2.1亿元。
第三类 延迟上市：
西方成功为中国预热
案例：诺适得
考虑到中国的疾病治疗水平和市场接受程度，不少重磅产品在中国的上市时间晚于欧美，但产品在西方的成功也为中国市场进行了预热。
抗年龄相关性黄斑病变用药诺适得于2012年获批在中国上市，该品全球市场销售由罗氏和诺华负责，年销售额超过40亿美元。尽管在中国定价高昂，但其销售似乎并未受到太大影响。产品上市第二年样本医院销售额就达到2亿元，是近几年外企最成功的上市案例。
全球化和网络的发展使得国内广大疑难危重疾病患者及其家属了解到更多前沿的新药上市信息和上市后表现，他们期待全球最新开发的产品能早日进入中国，这无疑会鼓励跨国巨头加快药品在中国和欧美上市的同步化。
水土不服四大原因
有不少全球重磅药，进入中国市场却不能获得理想中的全球同步重磅度，比如恩利、益适纯、百泌达、利比，原因何在？全球重磅药，必须真正了解中国本土化的关键节点，才能让中国市场为其买单。
原因一：
不能进入医保报销目录
案例：恩利
中国医药市场和欧美医药市场存在差异，欧美市场最畅销的是专利新药，而中国市场最畅销的是慢病用药。因此，除了肿瘤用药和抗生素，绝大部分常用品种都是慢病用药。慢病用药需要长期给药，故能否进入医保和慢病报销目录，就很大程度影响到产品的市场销售。
在全球市场年销售额超过80亿美元的恩利在中国市场年销售额不超过5000万元，但其同类竞品益赛普在中国市场年销售额就达到了数亿元。恩利的常规周治疗费用接近5000元，是益赛普的3倍以上，而其相比于益赛普给患者带来的获益并不明显，同时益赛普还进入了大量省市的医保目录，这又进一步影响了患者对恩利和益赛普的选择方向。
原因二：
辅助用药定位难撑高价
案例：益适纯
益适纯（依折麦布）是默沙东开发的降血脂类药物，不同于常用的降血脂类药物，如他汀类或贝特类药物，该药被称为是首个选择性胆固醇吸收抑制剂。由于独特的作用机理，该药在欧美市场增长迅速，并很快进入了美国处方前十位品种，2013年全球销售额达26.58亿美元。益适纯于2007年进入中国市场，但在中国市场该产品销售却未达预期，上市第7年，也就是2013年，样本医院年销售额也仅为1600万元。
益适纯的销售不佳可能有许多原因，但至少两个问题非常明显。第一，益适纯单独降脂效果有限，需要联合他汀或贝特类药物，在西方不少医患都认同依折麦布联合他汀可以降低他汀剂量减少横纹肌溶解风险的理念，但这个理念在中国尚未建立。同时，益适纯的定位偏辅助用药，需要联合他汀或贝特处方，但该药的定价远比大多数他汀类药物高，比如其日治疗费用就远高于同公司生产的舒降之。
原因三：
替代性和便利性不够
案例：百泌达
百泌达是首个获批上市的GLP-1类新型降糖药，也是第一个进入中国市场的该类药物，于2009年由礼来引入中国。
GLP-1类药物和机理相似的小分子降糖类DPP-4在上市初期被誉为最近十年药物降糖的最大突破，甚至可能挑战胰岛素的地位。不过，就实际临床而言，疗效尽管优越，尤其有降低体重的效果，但尚不能取代胰岛素，新的安全性问题尤其是胰腺炎的风险也可能存在。
百泌达最先进入中国，但实际销售却不尽人意。2012年，百泌达样本医院销售额达到高峰，为1400万元，但2013年却降低到900万元。究其原因，日治疗费用过高无疑是一大问题，而与同类药物相比，每日注射2次实在不便于给药。而每周给药一次的长效百泌达还未进入中国，如果定价合理将会有更好的市场机会。
原因四：
改善生活质量推广难
案例：利比
利比是德国默克公司研制的干扰素β1a注射液，该药主要用于自身免疫性疾病多发性硬化。多发性硬化用药市场在欧美一直规模巨大，较大的患者人群和高昂的治疗费用使得全球最畅销的4个多发性硬化用药克帕松、Avonex、Gilenya和利比都实现了年销售额超过100亿美元的业绩。而在中国，多发性硬化市场规模非常小，远低于西方的患病率是其中一大原因，而更为关键的是在欧美对于多发性硬化的治疗核心都是关注复发，提升患者生活质量，而在中国，多发性硬化治疗依然停留在急性期的控制。而4个全球最畅销的该类药物都是主要用于防复发，因此克帕松直接放弃了中国市场，Avonex和Gilenya也尚未在中国上市。利比尽管进入了中国，但数十万的每年治疗费用尚不能被中国医患接受，故市场开拓非常困难，2013年利比的样本医院销售额仅为17万元，且已连续多年降低。
曾有医药营销领域专家说过，中国医药市场推广难度最大的领域就是改善生活质量。显然，利比成为一个新的失败案例。通过医患教育推广“改善生活质量药物”依然是个很大的难题。
早在2002年，我国发布的《药品注册管理办法》（试行）第47条就明确了国际多中心药物临床试验用于上市注册的法规途径。
2007年，我国修订的《药品注册管理办法》第44条再次明确了国际多中心药物临床试验的法律地位。据此算来，该项内容已执行近12年。法规的连续性和一致性表明我国立法者的前瞻性，是顺应药物研究的新趋势新需求，也为国际多中心药物临床试验的开展和试验结果用于新药注册申请提供了充分的法律基础。
将国际多中心临床研究结果用于我国药品上市注册遇到政策摇摆甚至被暂停之后，在中国开展多年的国际多中心临床研究面临难以为继的现实。眼下，在中国开展多中心临床研究“三报三批”的新要求，一定程度上使多中心临床研究的成果不能应用于药品注册，原本平均6～8年的“药滞”再度延长2～3年。
众所周知，作为新药全球同步开发的重要途径，国际多中心药物临床试验的性质、研究目的和用途是为了证明药物的安全有效，并用于全球（包括我国）药品的上市申请。作为一种高效、可行、经济合理的方法，国际多中心药物临床试验已被全球广泛采用，被各国监管机构接受和认可的用于新药上市注册的研发模式。它不仅能从科学角度确证药物在不同人群中的有效性和安全性，节约研发成本，更为重要的是患者能尽快获得所需要的救命药物。
国际多中心临床研究是“好老师”
参与国际多中心临床研究的12年间，中国临床研究水平极大提高，这一过程帮助国内医学专家提升开展高水平多中心临床研究的能力。如果没有国际多中心临床研究进入中国，中国在新药研发创新上还要比现在落后很多。
医药经济报：中国的医学专家从参与国际多中心临床的过程中学到了什么？
石远凯：首先，中国这十多年来，医生在开展多中心临床研究方面积累了很多经验，参与了多项国际合作，从我们的感受来说，我国现在临床研究水平和管理水平已完全和国际接轨；第二，我国参与临床研究的医疗机构的人才队伍得到锻炼；第三，相当多的病人作为受试者从参与试验中获益。
但是，我们也存在一些问题，因为这种新药临床研究基本上都被跨国企业掌控，有可能出现有利于其新药产品开发的研究会多做，而没有好处的研究就不一定支持。
很多重要的、核心的研究，跨国企业不一定将中国作为备选国家参与，有些研究是国外医院不愿意做才拿给中国的医生和医院做。
目前，我国药品监管部门设定的门槛略高，这导致有些真正好的临床研究，中国的医生和患者不一定能参与。
吴一龙：经过12年从无到有的发展，国际多中心临床研究对我国新药研发和临床实践带来的影响是巨大的。举一个最简单的例子，十多年前，我们不可能想象病人会带着一大堆在互联网上查到的临床研究论文来找你谈论病情。今天，这种情况我经常遇到。十年前，无论是病人还是医生，对于临床试验都有误解，认为是把国人当作“白老鼠”。但是，现在病人会主动来问我，有没有新药临床试验，他们主动要求参加，因为病人都知道已有的标准治疗未必是最好的，而临床试验是一种新途径，而且在参与过程中得到的监控和护理是最好的，他们对于临床研究的接受程度已经越来越高了。
秦叔逵：国际多中心临床研究对于提高临床诊断治疗水平、规范临床行为有很大帮助。我们处在循证医学时代，所谓循证医学就是要积极循求和应用最新最好的证据进行医疗决策。证据需要临床研究来获得，而不是像过去完全靠个人经验，循证医学需要大数据，需要多中心临床研究，并且经过系统评价，如MET分析或者PR分析等。
加快新药上市不可偏废
对于制药企业而言，在目前形势下，国际多中心临床研究的一大意义是推动药品注册上市。由此可以实现中国同步参与全球新药研发，开展国际多中心临床试验，待试验结束后，在全球同步上市，这属于MRCT途径。
国际多中心已成为全球同步研发的手段，成为解决国内目前注册临床时间过长、病例数过高的一种救济性手段。
医药经济报：国际多中心临床研究的结果是否适用于新药在中国的注册，能否推动创新药尽快在中国上市？
秦叔逵：以国内的情况来看，我们具备承接国际多中心临床的38家研究机构的水平都很高，并不比国外差。但是，在现行的体制下，我们面临的现实就是新药临床研究申请递交进去，需要经过很长时间的审批，甚至有些两三年都批不下来，这样的现实在客观上阻碍了创新药的发展。
石远凯：我不认为，为了药品注册，就需要专门在中国单独做一个试验。如果一个新药在全球用了3000例就能够证明它的疗效优势和安全性，那么中国贡献几百例就可以证实这一点。
我的经验是疗效看国际。但是，安全性还是需要有国内的数据，要获得这些数据需要在中国做大规模的Ⅳ期临床跟踪和随访。如果行政审批上要求我们还在同一个适应证上重复国外的研究，就只能进行低水平重复了。
中国主导国际研究时机已到
从今年5月在芝加哥举办的第50届ASCO上，我们发现，由于对国际多中心临床的认可和大力推动，韩国已经能够参与到很多国际大型的多中心临床试验之中。在这些多中心临床中，韩国的医学专家已能够主持一个亚太地区的多中心临床项目，以至于中国的专家们内心都不太服气。在多数中国专家看来，国家政策未能突破瓶颈，未能给予多中心临床研究足够支持，而事实上，中国的专家和医疗机构已具备领导全球临床研究的能力。
医药经济报：中国的专业人才和临床研究机构，是否已具备牵头大型国际多中心临床研究的能力？
秦叔逵：目前，中国临床研究已和全球同步，水平并不比外国低，而且中国有丰富的临床资源。其次，老一代专家带领我们积累了很好的临床研究经验，我国开展的很多研究，入组患者的质量都是最好的。现在，我国有符合GCP的肿瘤研究中心100多家，具备国际研究能力的试验机构已有三十多家。
当然，要成为全球的领导者，本土制药企业就要有更多的创新药物，如果是欧美先做的临床研究，不可能后面“摘桃子”的时候让中国来做全球临床研究的负责人。
沈琳：中国的临床研究者参加国际性临床试验是十几年前开始的，刚开始的时候还有一定的困难。因为，第一我们没有国际临床研究的经验，第二就是语言水平还不行，第三，当然有很多国内特殊的情况，开展互相合作也不容易。
经过多年不断参加国际性试验，现在中国的临床工作者不仅是参与临床试验，而且因为中国特殊的病种，也有机会领导一些临床试验。
石远凯：坦白地讲，我国有这么多有经验的专家，做主要研究者的能力也早就达到了，开展这样研究的机会现在是越来越多。而且，有很多外企看到了中国学者做主要研究者的这种较强的临床能力和引导力，因为毕竟中国有大量的病人。
还有，在CSCO的组织下，我们开展的临床研究，病人入组的速度远远超过了其他国家。而且经过多年的研究，我们已经组成了一个成熟的队伍，合作也很默契。
临床研究肿瘤药占比最大
CFDA药品审评中心发布的《2013年度药品审评报告》显示，在新药注册申报的临床试验中，无论国际多中心临床试验申报还是国内临床研究申请，占比最大的为肿瘤治疗领域药物。2011～2012年占比为30%～40%，2013年超过40%。
但这些药物多集中在非细胞毒类靶向制剂方面，对于小分子靶向药物几乎都是对已上市产品，或是在已研发的产品基础上进行结构改造，几乎未有全新机制或全新结构的小分子靶向药物产品出现。
中国工程院院士程书均表示，同一种肿瘤中，原发和转移机理不一样，所以在很长一段时间我们并没有找到攻破路径，但近期美国的研究发现，肿瘤循环细胞留下的DNA可以找到攻克靶点，“这一关键点的发现会对肿瘤药物带来历史性变革。” 程书均说。
中国工程院院士桑国卫表示，总结过去十年来中国在分子靶向抗肿瘤药物研发的失败原因在于：肿瘤高度异质性认识不足；敏感人群选择意识不强；耐药产生机制研究不透；联合用药策略存在局限；非经典毒副作用关注不够。
程书均认为，中国人在肿瘤药物的研发上不能总是尾随其后，要想争夺国际药物研发话语权，就应该抓住疾病转型的契机，目前在肿瘤治疗上我们的目标不是杀掉肿瘤和延长生存期，而是要真正赋予癌症为慢性病的意义，让所有肿瘤患者带癌生存。
埃克替尼的成功经验
全国人大常委会副委员长陈竺表示，盐酸埃克替尼是中国民生的“两弹一星”。这是中国第一个拥有完全自主知识产权的小分子靶向抗肿瘤药物，打破了国外企业垄断肿瘤靶向药物市场的神话，被称为“中国患者用得起的靶向药物”。
记者了解到，目前在临床上力比泰+卡铂一个周期是24870元，健择+卡铂一个周期是7200元；泰素帝+铂类一个周期费用为11694元。易瑞沙5500/盒；特罗凯4300/盒；凯美纳2753/盒。其中进口卡铂196/支，辅助用药平均每周期1500元左右。
截至目前，盐酸埃克替尼在ClinicalTrials.gov上注册的临床研究有32项，其即将结束的CONCINCE研究可能会证实盐酸埃克替尼为非小细胞肺癌（NCLC）一线用药。
此前结束的CONCINCE研究比较了凯美纳和易瑞沙在二、三线治疗晚期非小细胞肺癌患者的疗效和安全性。
专利是生物医药企业尤其是初创期中小企业最重要的资产，但目前相关企业申请专利的实力还不够强随着中国创新型药企越来越多地尝试走向海外，为相关创新产品和技术构建强大的专利保护网，成为本土企业打通国际市场“任督二脉”并以此吸引投资者的重要筹码。
当你需要起草一份专利申请，描述权利要求为“特异性抗体”时，在关于“谁是这项专利发明人”的认定中以下哪个选项正确？A.系主任从某公司获得资金资助该发明；B.一个研究员设想出该目标的抗体；C.一个博士后通过简单实验分离出了抗体。
这是10月17日Leason Ellis律师事务所合伙人郑素韵博士在题为“创新企业该如何吸引投资人的目光――评估知识产权来决定投资机会”研讨会上与嘉宾互动的一个环节。令这位在美国执业多年的知识产权律师稍感意外的是，以上3个选项都有嘉宾举手，且选择比例各占1/3。
而从现场嘉宾对美国专利保护认识的差异中，也看出南京大学深圳研究院、深圳生物孵化器管理中心与深圳市华力康生物科技联合举办此次研讨会的必要性。正如郑素韵所言：“如果贵公司希望在国际生物制药的生产和供应市场上有竞争力，是该做个（专利布局的）规划了。”
最重要的资产
有数据统计，2013年中国国家知识产权局共受理国内企业专利申请42.7万件，国内企业在国际上的专利申请也达到20，897件，仅次于美、日，名列全球第三。
作为美国专利商标局（USPTO）注册专利律师，郑素韵认为企业申请专利一定要趁早，只要有意向，那么只需这家初创企业的相关想法成熟，在概念层面将要申请专利的项目内容描述到位，就可向专利机构提交申请，无需等到发明的实体原型制造出来。“专利是生物医药企业尤其是初创期中小企业最重要的资产，企业要牢牢把握这笔财富，与投资者进行谈判。”
另一方面，这类企业申请专利的实力不够强也是事实，目前本土企业参与融资的专利鲜有做到具有长期竞争力的。再者，很多企业对于专利权利要求设计的范围太窄，未形成有效的专利保护网，新颖性也有待改进，也会影响专利投资的价值，必须引起足够重视。
融资烦恼
与此同时，本土初创型生物医药企业在利用专利进行融资时不得不面对“成长的烦恼”，沟通渠道不畅、具有生物医药投资眼光以及相关专业人才与机构缺乏等，都会导致融资受阻。
深圳市华力康生物科技公司总经理徐俊对此深有体会。归国创业两年多、将“开发符合国际药品开发要求的先进制剂产品”作为核心竞争力的他们，其创始团队全部来自跨国制药高端研发部门。她表示：“目前国内创业环境不错，国家和地方政府都给予较大支持，但投融资环境尚待改善。”曾在美国学习和工作20年的徐俊认为，现阶段投融资行业对于医药领域的创新型初创企业不是很了解，虽然他们这两年积极与国内相关方接触，但还在磨合期。
广东省生物医药产学研联盟（深圳）常务副理事长王艳梅博士认为，初创期融资确实不易，某个药物的研发直至上市过程漫长，专利保护的红利短期内难以变现，要看投资方熬不熬得住。各地方政府有政策支持，深圳生物孵化器也有成功案例，但总的来说业内还在探索阶段。“专利质押抵押贷款是一大融资工具，前提是知识产权必须清晰，还有相关机构对知识产权有效可靠的价值评估，并需要法律、担保等第三方机构的参与。”
王艳梅提醒，进行知识产权融资要认清形势：一是专利价值的评估尚缺乏客观标准，国内专业从事生物制药专利价值评估的人才较少，专业从事该领域投资的也不多，这也造成技术持有者与投资者对技术价值评价的巨大差异。二是国内“专利质押抵押贷款”投资的退出机制不清晰，有可能给投资方带来巨大风险，降低其投资意愿。
团抱长大
针对融资难，国家不断推出新举措。记者留意到，2008年起，多地已开展了知识产权质押融资试点，专利权质押融资金额累计达638亿元，年均增长112%，缓解了部分科技型中小企业的融资难题。采访中另有业内专家表示，创业期的创新型中小企业单打独斗难以快速成长，抱团求发展，提高科技成果转化率不失为一条重要路径。具体到融资，中小企业建立联盟更能吸引投资人。
据王艳梅介绍，深圳高新技术产业园已有近90家生物医药技术企业进入，很希望促进他们的联合，不过，“大家在一定程度上也有竞争。同时，初创企业对未来发展的方向并不完全明确，对于各自掌握的信息缺乏分享沟通平台。”
徐俊也指出，研讨会举办的目的就是要增进企业交流合作，为本土药企走向国际规范市场搭建桥梁，但无论如何，企业“创新底子”要实。“虽然我们还没有融资，但目前的发展已达可以融资程度。我们已有自主专利，并将与耶鲁大学、麻省理工大学的教授探讨引进项目，开发自主制剂专利。”她还透露，华力康正与国内某药企合作开发高端仿制药，计划在中美两国申报，另与某中药企业合作开发植物药新型制剂产品。与国内外其他药企的接触亦在推进中，“将提供制剂技术服务。”
“国内企业在渴求融资时还应加强自我保护，在一些案例中，有出现企业和投资方洽谈失败后专利秘密被盗用的情况，因此谈判要注意保密，尽量使用书面或电子邮件留下谈判证据，防止侵权事件的发生。”郑素韵提醒，此次研讨仅是对美国专利法的一般性讨论，不等同于法律建议，每家企业的实际情况不一，具体事宜应咨询专利律师及投资顾问。
Oramer制药公司宣称，中期试验结果显示，其旗下口服胰岛素胶囊在糖尿病患者中是安全的，且耐受性良好。
这项前瞻性、随机、双盲、安慰剂对照研究共招募了25例已确诊的1型糖尿病患者，旨在评估患者餐前服用ORMD–0801的安全性，以及ORMD–0801对患者外源性胰岛素需求量的影响。
这项研究的主要终点是，ORMD–0801治疗患者外源性胰岛素需求量的变化，包括基础胰岛素、餐时胰岛素和总胰岛素剂量，并与安慰剂治疗患者外源性胰岛素需求量变化进行比较。次要终点为ORMD–0801治疗患者夜间、日间和空腹血糖水平变化，且与安慰剂治疗患者平均夜间、日间和空腹血糖水平变化进行比较。
主要终点结果显示，就这项研究的给药方案而言，餐后给予患者口服ORMD–0801是安全的，且耐受性良好。
Oramer制药公司透露道，虽然这项研究并未显示出ORMD–0801与安慰剂间差异有统计学意义，但是，还是观察到ORMD–0801组内胰岛素剂量和血糖都有改善趋势。研究数据显示，ORMD–0801治疗期间，患者速效胰岛素注射剂量减少，患者餐后血糖下降，动态血糖监测提示日间血糖水平改善，但是，与此同时，ORMD–0801治疗组患者餐后低血糖风险也在增加。
此外，Oramer制药公司宣称，ORMD–0801正在被开发用于2型糖尿病患者。
信源地址：http://www.medscape.com/viewarticle/833688
NPS称FDA此前已将这款药物的审评延长了三个月，FDA将花费时间来审查该公司Natpara的数据，Natpara是一款用于治疗罕见内分泌疾病甲状旁腺功能减退的药物。
FDA要求NPS提交一项必要的计划，用以评价这款药物批准后的安全性，但重要的是FDA未要求进行一步的临床试验。这一消息使NPS股票于10月24日上市前的交易中下跌约5%，这反应了投资者担心这款药物最终会附带制约销售的限制条件甚或其批准被彻底拒绝。但该公司未改变其对Natpara潜能的看法，CEO Nader如此表示。
“我们继续与FDA密切合作，以完成我们Natpara的生物制剂许可申请，我们目前非常重视与FDA富有成效的合作，”Nader在一份声明中称。“我们继续推进我们的商业准备活动，并正在规划Natpara于2015年第二季度的市场投放。”
到目前为止，Natpara在监管审评中经历了一些曲折，FDA审评人员对用于确定该药物临床有效性所采用的生物标志物存有争议。上个月，FDA一个顾问小组以8比5的投票结果支持批准这款药物，但对这款药物导致毫无意义的骨密度增加及在降低患者尿钙方面未胜过安慰剂表示担忧。
但NPS仍看好这款药物的前景，该公司认为它能够推出这款孤儿药，计划运用同Gattex一样的商业策略，Gattex是一款罕见病治疗药物，该药物在市场上日益活跃。
Natpara可取代人甲状旁腺激素1-84，这种激素在甲状旁腺功能减退患者体内分泌不足。该公司表示，低激素水平导致钙缺乏和维生素D转化困难，由此会激发一些并发症，包括感觉异常、肌肉疼痛、骨密度问题及严重情况下导致心律失常。
据美国国家生物技术信息中心提供的信息，甲状旁腺功能减退影响大约6万美国民众，目前尚无获批用于根治这一疾病的治疗药物。
信源地址：http://www.fiercebiotech.com/story/nps-pharma-will-have-wait-another-three-months-fda-ok/2014-10-24
10月23日，美国FDA批准Obizur[抗血友病因子（重组体），猪序列]用于获得性A型血友病（获得性因子VIII [FVIII]缺乏）成人患者出血发作治疗。
获得性A型血友病是一种罕见但潜在危及生命的出血疾病，由体内产生直接对抗人体自身FVIII的抗体（免疫系统蛋白）引起，因子FVIII是一种对血液凝结非常重要的蛋白。当FVIII被这些抗体灭活时，人的血液就不能正常凝结，导致失血过多，这种失血可自然而然发生或出现在损伤或手术后。
与遗传性血友病不一样，获得性A型血友病不是一种遗传性疾病，它对男女均有影响。获得性A型血友病的发展与其它条件或健康状态相关，如妊娠、癌症或某些药物使用。然而，在大约一半的病例中，找不到根本病因。这种疾病的诊断可能比较困难，出血的严重性可能会使治疗面临挑战。
“这款产品的批准为患有这种罕见疾病的患者提供了一种重要的治疗选择，”FDA生物制剂评价与研究中心主任、医学博士Midthun称。Obizur含有一种重组猪FVIII类似物。使用猪FVIII是因为它足以与人FVIII相似，可以在血液凝结中产生效果，但它不太可能受到获得性A型血友病患者体内存在的对抗人FVIII抗体的影响。
Obizur的安全性及有效性在有29名获得性A型血友病患者参与的一项临床试验中得到评价，试验中这些患者接受Obizur治疗其严重出血发作。试验证明了Obizur在出血发作治疗中的有效性。试验未证实有安全性问题。Obizur获得FDA孤儿药资格，因为这款药物旨在用于一种罕见疾病或病症治疗。Obizur由加州西湖村的百特医疗保健公司生产。
信源地址：http://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm420263.htm
Xiaflex在美国、欧盟、加拿大及澳大利亚被批准用于治疗带有明显胶原蛋白线的DC成人患者。
杜普伊特伦挛缩是一种侵袭性手部疾病，可表现有多条胶原蛋白线，限制手指关节活动。sBLA基于全球、多中心3b期MULTICORD试验积极结果，以及该公司早期研究AUX-CC-861和AUX-CC-864的数据。
MULTICORD试验还评价了药物注射后24、48或72小时后手指伸展的有效性和安全性。该公司表示，在3b期临床试验中，两种并行的Xiaflex注射剂被安全地用于治疗多个关节受影响的一只手。
Auxilium制药首席执行官兼总裁Adams表示，该公司很高兴FDA批准Xiaflex的sBLA，扩展其标签，使其在同一手上同时治疗两处杜普伊特伦挛缩关节，手指伸展大约在药物注射后24小时至72小时内。
“我们认为这对患者及医师来说是一个重要的里程碑，因为它扩大了在一次治疗中同时治疗两处关节的治疗选择，这可能会导致更少的总体治疗时间，”Adams称。
不过EMA 建议在Iclusig的欧洲产品信息中增加额外警告，以使这款药物的血管事件风险最小化，Ariad如此表示。
在这项决定做出之前，EMA药物警戒风险评估委员会对这款药物给出了一项积极推荐，该机构在10月初表示，Iclusig的收益继续超过其风险。Ariad可以更好地在欧洲完成定价及报销协商，该公司于10月24日如此表示。Iclusig被批准用于慢性粒细胞白血病和急性淋巴细胞白血病，但这款药物一直与血栓及动脉阻塞风险相关。
2013年11月，安全性问题导致这款药物在美国的销售出现短暂停止。近两个月之后，Iclusig被允许重新回到市场，但仅限于在较小患者人群中使用。欧盟有望在12月发布对Iclusig的最终决定，发布的决定将在整个欧盟有效。
信源地址：http://www.reuters.com/article/2014/10/24/us-ariad-pharm-europe-idUSKCN0ID15Y20141024
这家生物科技公司正寄希望于其药物Scenesse，这是首款预防红细胞生成性原卟啉症(EPP)成人患者光毒性的药物。在暴露于阳光之后，EPP患者会感觉到暴露于阳光的皮肤有一种刺痛感，延长暴露可导致一种令人伤残的疼痛，随后出现红肿。
Scenesse可通过刺激一种叫真黑色素的产生而抵抗这一疾病的影响，真黑色素可以保护皮肤，这种疾病在欧盟影响人数不到1万人。
欧洲药品管理局表示，其新药专家委员会根据特殊情况及实施安慰剂对照试验反映的困难，已决定推荐批准Scenesse。欧洲药品管理局人用医药产品委员会(CHMP)的上市许可推荐通常会在几个月内得到欧盟的支持。
信源地址：http://www.reuters.com/article/2014/10/24/us-clinuvel-pharma-europe-idUSKCN0ID16G20141024
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