这款药物是一种反义治疗药物，旨在提升蛋白质SMN的产生，SMN的缺乏会危及负责肌肉生长与功能的神经细胞，导致致命的脊髓性肌萎缩症。该公司目前正在一项3期研究中招募大约110名患有脊髓性肌萎缩症的婴儿，计划测试ISIS-SMNrx能在多大程度上改善生存期，该公司表示今年它正按计划启动在年龄更大脊髓性肌萎缩症儿童身上进行的第二项后期试验。
2012年，该公司与百健艾迪签订了一项2.99亿美元的协议，该协议包含了四种反义药物，这款药物就是其中之一。根据协议，Isis进行药物发现及早期开发，而百健艾迪在这四款反义药物到达某一开发阶段时有权收购每一款药物。对于ISIS-SMNrx，截止期限是完成一项3期试验，留给百健艾迪大约13个月的时间来做决定。
目前，Isis正指向一项ISIS-SMNrx开放标签2期研究的新数据，在这项研究中，以该药物6mg剂量治疗的婴儿获得平均14个月的无事件生存期，以该药物12mg剂量治疗的婴儿在耐受任何并发症之前获得平均11.6个的生存期。据Isis称，未经治疗患者的平均无事件生存期为10.5个月，据Isis称。
在今年初披露的2期结果中，这款孤儿药有良好的耐受性，对肌肉功能有剂量依赖性，Isis如此表示。在治疗9个月时，依据亨墨斯密运动机能扩展量表，以最高药物剂量治疗的患者其肌肉功能改善平均得分为3.7分，亨墨斯密运动机能扩展量表用来检测脊髓性肌萎缩症患者的功能变化。
“在整个不同的脊髓性肌萎缩症患者人群中，包括患有该疾病的儿童及婴儿，肌肉功能得分增加的一致性及量效和时效增加的一致性是令人鼓舞的，”Isis高级副总Bennett在一份声明中称。“根据对ISIS-SMNRx治疗婴儿的分析，在其脊髓组织观察到的SMN蛋白质增加表明，ISIS-SMNRx正在以预期的作用机制起作用。”
信源地址：http://www.fiercebiotech.com/story/isis-rolls-phase-iii-orphan-drug-it-waits-biogen/2014-10-10
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