与卫生经济学与药物经济学近年来在国内逐渐兴起一样，基于观察性研究的真实世界研究也能为消费者、医生、购买者和决策者提供确凿证据，以做出更好的医疗开支和治疗决策。
此书资深编辑、昆泰全球科学事务负责人Nancy A. Dreyer表示：“有别于限制受试人群条件的随机对照研究（RCT），真实世界研究能在更为真实的人群中取得药物上市后安全性和有效性方面的证据。高质量的研究能为成熟的医疗决策提供科学证据和其他客观信息，进而降低疗效的不确定性，这一点，在亚洲‘半报销’的医疗市场，如中国、韩国、中国台湾和新加坡尤为重要。”
观察性研究的现实意义
运用来自真实世界临床实践信息的流行病学研究，可以满足决策者对药物上市后实际有效性和安全性证据的持续需求。这种类型旨在研究RCT通常未包含人群的日常医疗实践情况。“真实世界数据”一词的定义，本身就在于未进行随机分配，即并非在传统RCT中收集的用于决策的数据。
运用源于“常规”临床实践数据的研究通常被称为非干预性、观察性或流行病学研究。这些真实世界研究能提供关于治疗干预措施及使用这些措施的一般人群的信息。这些人群包括通常不符合试验入选条件的患者。例如，出现合并症并服用多种药品的患者、老年人或儿童，以及在社区治疗机构或学术机构接受治疗的患者。
“就药物研发而言，观察性研究描述当前治疗模式和结果、需要治疗的患者的广度和复杂性以及未得到满足的临床需求，因而可以帮助补充源于RCT的证据。产品上市后，真实世界研究可用于提供关于治疗安全性和效果（临床和成本）、相对（比较）效果及治疗模式评估的有效证据，并且有助于了解大量患者人群和目标亚群的疾病负担。”Nancy A. Dreyer解释，这也有助于中国政府不断地推动医疗技术评估的工作。
打破金字塔顺序
“观察性研究在金字塔底部，随着现实世界对上市后药物真实信息的需求度越来越大，这个传统意义上的金字塔也被打破”
作为对于药物疗效的评价，临床研究的证据简要分为5级。其中，所有RCT的系统评价/meta分析的证据级别是一级；而无对照组系统病例观察仅为四级级别。这意味着，以观察性研究为主要研究方法的真实世界研究的证据级别远不如RCT研究的级别高。
对此，Nancy A. Dreyer认为：“观察性研究和RCT用处不一样，RCT能判断某一种药物的有效性，而观察性研究是观察药物在现实世界当中有没有起效、起什么效果。传统概念中，观察性研究在金字塔底部，随着现实世界对上市后药物真实信息的需求度越来越大，这个传统意义上的金字塔也被打破，应适时颠倒一下位置了。”
“观察性研究针对的研究对象群体数量更庞大，且研究时间范畴更长。以孕妇在怀孕期间是否可持续服用精神性药物为例，真实世界研究会不断追踪孕妇服药后的实际情况，观察胎儿情况，甚至婴儿出生后0～5岁期间，还会一直对其后续影响做持续的观察记录。所以，当下应该把观察性研究的现实意义放在RCT之上。”Nancy A. Dreyer表示。
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