儿童药研发需配套政策驱动 - 药群论坛

　　儿童用药其实是一个世界问题，普遍表现为儿童药短缺和超说明书用药。以美国市场举例，目前美国市场上存在的儿科口服药物共有17种剂型，看似足以应对，但实际上就这17种剂型来看，大部分的单个药物本身只含有其中一两种剂型，也就是说当细化到单个药物时，其剂型和规格就比较单调了，这种实际的剂型缺乏给儿童用药方案带来了很大的阻碍。从规格上看，也是非常有限的。而我国，据媒体报道，截至2014年5月，国内药物生产批文近17万条，专用于儿童的药品批文仅3,000多条，涉及品种400多个；而400多个品种中有八成多为中成药，剂型以颗粒为主。

　　至于超说明书用药的问题，根据一份覆盖亚、欧、南美、北美四大洲的全球住院儿童超说明书用药现状的调查提供的数据显示，“无儿童用药信息”的占7%~54%，超适应症和超禁忌症用药的占5%-68%，超剂量和疗程用药占8%~86%，超规定年龄用药的占3%~67%，超给药途径的为0.2%~77%。导致这些问题的原因来自于伦理道德要求、法律关注度低、研发难度大、研发成本过高等多方面，最终导致儿科用药的有效性和安全性研究开展的较少，用药缺乏依据，导致超说明书应用的情况普遍存在。

　　鉴于儿童药临床经验缺乏、研发难度高、报批难、没有市场独占期保护等现状，企业仍然需要设计好研发阶段及上市后的配套激励措施，在注册审评、上市后定价、招投标、医保等方面形成系统性的政策体系，以此提升企业的积极性，切实改善儿童用药市场的困境。

　　为了改善我国儿童用药市场的窘境，目前儿童用药优先研发目录制定正在起步阶段，但是依然存在一些难点：第一是观念，很多人甚至医生都认为儿童药物就是小剂量的成人药物，没必要专门开发。企业和医生都需要对此转变认识。第二是价格，现在政府对药价实施管控，药品差比价规则规定的是仅限小儿才可以单列，但由于儿科产品剂量小，按照价格差比的话，儿童药相比成人药在价格方面对企业的刺激显得动力不足。第三是儿童药的市场独占性小，目前国家对儿童药品没有专门的市场准入保护，当有企业开发的产品有进展时，其他制药企业很容易采用跟进战略，缺少了市场独占期的保护，制药企业大多都不愿当第一个吃螃蟹的人，而更倾向于等待和跟进其他的企业。

　　为了解决这些难点，国家在出台儿童用药优先研发目录的同时需要政府出台一些配套的政策来调动药品生产企业的积极性，否则，此目录即便出台也会成为一纸空文，很难落实。

　　总之，未来，尽管存在着种种问题，但有问题也就对应着有市场，儿童用药依然是一个值得持续关注的领域，致力于此的制药企业应当积极把握儿童用药方面的政策机会，更好地为解决儿童用药难的问题作出努力。