3.13亿美元！新锐达成合作 - 药群论坛

近日，Day One Biopharmaceuticals公司宣布与Sprint Bioscience就其牛痘相关激酶1（VRK1）项目达成全球独家许可协议和研究合作，以期为脑肿瘤患者提供更多治疗选择。

VRK1是参与细胞分裂和DNA损伤修复调控的一个新靶点。在多种**和儿童癌症中，VRK1的过度表达与预后不良有关，它已被确定为其旁系同源蛋白VRK2缺失型肿瘤的合成致死靶点。大多数高级别胶质瘤和高危神经母细胞瘤都通过启动子甲基化抑制了VRK2基因的表达，这为筛选出那些对于VRK1抑制敏感的肿瘤患者提供了一种切实的方法。

Day One Biopharmaceuticals是一家处于临床阶段的生物医药公司，专注于儿童癌症疗法的研发。公司的主要候选药物tovorafenib是一种高选择性的口服II型泛RAF激酶抑制剂，它能够抑制携带BRAF融合或BRAF V600突变的肿瘤的生长，并且具有大脑渗透性。Tovorafenib已经获得美国FDA授予的突破性疗法认定和罕见儿科疾病资格，用于治疗携带激活性RAF变异的儿科低级别胶质瘤。公司的产品管线还包括pimasertib，这是一种在研口服、高选择性MEK-1/-2小分子抑制剂。

根据协议条款，Day One公司将向Sprint Bioscience支付300万美元的预付款，并报销Sprint Bioscience的临床前研发费用。在取得某些研究、开发、监管和商业成果之后，Sprint Bioscience将有资格获得高达约3.13亿美元的额外里程碑付款。Day One公司预计将在10月份完成提交其儿科抗癌药物tovorafenib的新药申请（NDA）。

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