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标题: FDA颁发14项孤儿药资格！再生元、信达生物热门疗法上榜 [打印本页]
作者: 静悄悄 时间: 2020-4-29 03:50 PM
标题: FDA颁发14项孤儿药资格！再生元、信达生物热门疗法上榜
上周FDA发出14项孤儿药资格，Tetra Bio-Pharma 的小分子药物获得两项孤儿药资格，Passage Bio基因疗法治疗GM1神经节苷脂病入围。
药物：Lonapegsomatropin（TransCon hGH）研发企业：Ascendis Pharma治疗疾病：生长激素缺乏症（GHD）
简介：TransCon hGH是一种尚处于研究阶段的长效生长激素前体药物（hGH：人生长激素），正在开发成为每周一次给药的生长激素缺乏症治疗药物。TransCon hGH与每日给药一次的hGH疗法作用机制相同，即释放相同的生长激素分子somatropin。该公司的TransCon平台是一种创新型技术，用于开发优化治疗效果（包括疗效、安全性和给药频率）的新疗法。目前，在美国或欧洲尚无获批的长效生长激素疗法上市。TransCon hGH于2019年10月从欧盟委员会（EC）获得治疗GHD的欧洲孤儿药认定。
药物：Racecadotril研发企业：RNR BioMedical治疗疾病：微绒毛包涵体病（Microvillus inclusion disease）
简介：微绒毛包涵体病是一种以慢性、水样、危及生命的腹泻为特征的疾病，通常开始于出生后数小时至数天，该疾病在消化过程中阻止食物对营养物质的吸收，导致营养不良和脱水。Racecadotril是一种脑啡肽酶抑制剂，可选择性、可逆性的抑制脑啡肽酶，保护内源性脑啡肽免受降解，延长消化道内源性脑啡肽的生理活性，减少水和电解质的过度分泌。
药物：PPP003（HU308）研发企业：Tetra Bio-Pharma治疗疾病：预防增殖性玻璃体视网膜病变（Proliferative vitreoretinopathy，PVR）
简介：增殖性玻璃体视网膜病变是一种威胁视力的疾病，约有10%发生在接受修复性原发性视网膜脱离手术的患者中，约有50%发生在眼球开放性损伤的患者中。在PVR的实验模型研究表明，合成大麻素PPP003可以通过激活2型大麻素受体来预防这种疾病。
药物：PPP004（THC-CBD）研发企业：Tetra Bio-Pharma治疗疾病：大疱性表皮松解症（Epidermolysis Bullosa，EB）
简介：大疱性表皮松解症是一组引起皮肤脆弱、起泡的罕见疾病，伴有明显疼痛会降低患者的生活质量。PPP004是一种外用乳膏，含有1:1比例的合成大麻素δ-9四氢大麻酚（THC）和大麻二醇（CBD），计划用于EB疼痛和瘙痒管理，目前该药物的临床前研究已完成，将开始人体临床试验。
药物：Pozelimab研发企业：再生元（Regeneron）治疗疾病：CD55缺陷蛋白丢失性肠病（CD55-deficient protein-losing enteropathy）
简介：Pozelimab是一种研究性全人源单克隆抗体，利用Regeneron专有的VelocImmune技术发明，旨在通过与补体因子C5结合，阻断补体信号通路。它还可防止引起阵发性睡眠性血红蛋白尿和其他疾病症状的红细胞破坏（溶血）。
药物：Docarpamine研发企业：Martin Pharmaceuticals治疗疾病：除癌症外的所有病因导致的腹水（ascites due to all etiologies except cancer）
简介：Docarpamine是一种多巴胺受体激动剂。多巴胺是负责在大脑和身体不同神经细胞之间发送信息的一种神经递质。多年的研究主要确定了其与帕金森病、药物成瘾和情绪障碍的关系。
药物：SARTATE研发企业：Clarity Pharmaceuticals治疗疾病：神经母细胞瘤
简介：神经母细胞瘤（NB）是常见的外周神经系统恶性肿瘤，起源于肾上腺髓质或椎旁交感神经系统，可发生于肾上腺及有交感神经的部位，包括颅内、眼眶、胸腔、腹腔和盆腔等。NB多发于婴幼儿，60%的病例为2岁以下，96%的病例发生在10岁以前，临床表现差异较大，1岁以下患儿肿瘤有自行消退趋势。SARTATE靶向SSTR2（express somatostatin receptor type 2），可与铜放射性核素配对。临床前研究显示其效果良好。该公司目前正在儿童高风险神经母细胞瘤患者中进行一项1/2a期成像试验。
药物：Carbon monoxide（iCO）研发企业：Proterris治疗疾病：预防接受肺或心脏移植患者的原发性移植物功能障碍（Prevention of Primary Graft Dysfunction in transplant recipients receiving a lung or heart+ lung transplant）
简介：原发性移植物功能障碍（DGF）显著增加了急性和慢**官衰竭的风险。用于DGF的Carbon monoxide可降低心脏死亡（DCD）后供体和扩展标准供体（ECD）的移植物失败率并改善移植物功能。官网显示该药物正在进行2b/3期临床研究。
药物：信迪利单抗（Sintilimab）研发企业：信达生物（Innovent Biologics）治疗疾病：食管癌
简介：信迪利单抗为一种PD-1单克隆抗体，于2018年12月获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，治疗复发/难治性经典型霍奇金淋巴瘤。今年3月，欧洲EMA和美国FDA分别授予信迪利单抗治疗外周T细胞淋巴瘤、T细胞淋巴瘤的孤儿药资格。信达生物正在开展一项随机、双盲、全球多中心的3期临床研究（ORIENT-15），以评估信迪利单抗或安慰剂联合化疗一线治疗不可切除的、局部晚期复发性或转移性食管鳞癌的有效性和安全性。
药物：抗IL-7R-α单克隆抗体（Monoclonal anti-IL-7R alpha antibody）研发企业：Allterum Therapeutics治疗疾病：急性淋巴细胞白血病（ALL）
简介：急性淋巴细胞白血病是一种起源于淋巴细胞的B系或T系细胞在骨髓内异常增生的恶性肿瘤性疾病。Allterum Therapeutics正在开发针对性治疗复发性或难治性T细胞ALL儿科患者的靶向疗法。
药物：RRx-001研发企业：EpicentRx治疗疾病：预防急性放射综合征（Acute radiation syndrome）
简介：RRx-001是下一代小分子抗癌免疫治疗药物，下调CD47/SIRPα轴，使肿瘤微环境中的**s和其他免疫抑制细胞转化为免疫刺激表型。RRx-001设计用于单药治疗或与化疗、放疗或免疫治疗联合使用。该药物还获得了FDA授予的治疗小细胞肺癌、神经内分泌癌和胶质母细胞瘤孤儿药资格，以及EMA授予的治疗小细胞肺癌孤儿药资格。
药物：近红外单胺氧化酶抑制剂（氯基嘌呤与菁染料MHI-148的结合物）研发机构：南加州大学（University of Southern California）治疗疾病：胶质瘤
简介：单胺氧化酶可分解大脑中的多巴胺、去甲肾上腺素和 5-羟色胺等神经递质。研究发现这三种神经递质的低水平与抑郁和焦虑有关。通过阻断单胺氧化酶的作用，单胺氧化酶抑制剂可增加这三种神经递质的浓度，缓解相关的症状。MHI-148是一种近红外荧光染料，具有良好组织渗透性，可用于肿瘤成像研究。
药物：非复制型重组腺相关病毒hu68血清型载体，含有编码半乳糖苷酶β1酶的人GLB1转基因研发企业：Passage Bio治疗疾病：GM1神经节苷脂病
简介：GM1神经节苷脂病是一种罕见且危及生命的隐性单基因溶酶体贮积病，由溶酶体酶β-半乳糖苷酶（GLB1）的失活突变引起，可导致CNS和外周组织的进行性损伤。目前，没有可缓解该疾病的疗法获批。Passage Bio为其基因疗法候选药物选择适合的AAV载体和给药途径，可降低细胞毒性，提高转导效率，并降低中和抗体率。
药物：Bempegaldesleukin（NKTR-214）研发企业：Nektar Therapeutics治疗疾病：IIb至IV期黑色素瘤
简介：Bempegaldesleukin是一种靶向CD122的IL-2通路激动剂，旨在刺激患者自身的免疫系统来对抗癌症。CD122，也称为白细胞介素-2受体β亚基，是一种关键的信号受体，可增加效应T细胞的增殖。该药物单药治疗局部复发或转移性实体瘤患者的1期研究显示了抗肿瘤活性以及良好的安全性和耐受性特征。Bempegaldesleukin的其他开发计划包括与其他检查点抑制剂、细胞疗法和疫苗的联合研究。
参考资料：
来源：药明康德
作者: 波涛汹涌 时间: 2021-6-2 11:01 AM
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