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标题: FDA批准Vimizim用于黏多醣贮积症 [打印本页]

作者: 北京-丹丹 时间: 2014-2-15 02:29 PM
标题: FDA批准Vimizim用于黏多醣贮积症

2月14日，FDA批准BioMarin Pharma的Vimizim (elosulfase alfa)，用于治疗黏多醣贮积症，这是首个治疗该症的药物。黏多糖贮积症是一种罕见病（美国800例），患者缺乏N-acetylgalactosamine-6-sulfate sulfatase (GALNS)，Vimizim可以替代该酶。
http://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm386008.htm

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