药群论坛

标题: 2018年9月6日-9月14日医药全资讯每周三分钟,知晓医药天下事 [打印本页]

作者: aiyao 时间: 2018-9-13 09:31 PM
标题: 2018年9月6日-9月14日医药全资讯每周三分钟,知晓医药天下事
2018年9月6日-9月14日医药全资讯每周三分钟,知晓医药天下事
[attach]12331[/attach]

看到xiaoxiao老师用休息时间辛苦给大家汇总，今天我也汇总一下

【国际新药信息】

1、K药威武！默沙东Keytruda单药一线治疗PD-L1阳性肺癌斩获美国FDA优先审查资格，患者池将扩张3倍；

2、百时美施贵宝新型抗炎药TYK2抑制剂BMS-986165治疗中重度斑块型银屑病II期临床达主要终点；

3、吉利德/Galapagos新型抗炎药filgotinib治疗类风湿性关节炎首个III期临床获得成功；

4、罕见儿科癫痫新药！美国FDA批准Diacomit用于2岁及以上患者治疗Dravet综合征相关癫痫发作；

5、罕见病新药！首个治疗遗传性血管性水肿（HAE）的单抗类药物Takhzyro获美国FDA批准；
6、吸入氙气治疗心脏停搏后综合征美FDA授予快速通道地位；
7、肝癌临床新标准！卫材/默沙东Lenvima（乐伐替尼）获日美欧批准一线治疗不可切除性肝细胞癌（HCC）；

8、眼科术后新药！首个每日2次的新型纳米颗粒剂型眼部皮质类固醇疗法Inveltys获美国FDA批准；

9、AT132获再生医学先进疗法资格治疗X-连锁肌小管性肌病；
10、罕见病新药速递！Soliris升级版产品ALXN1210在美国进入优先审查，将成首个长效补体抑制剂；
11、FDA批准第一款EpiPen的仿制药；

近日，美国FDA宣布批准第一款EpiPen的仿制药上市。EpiPen是一种预充的肾上腺素自动注射器。它用于对严重过敏反应进行急救治疗。梯瓦（TevaPharmaceuticals USA）公司开发的剂量为0.3毫克和0.15毫克的肾上腺素自动注射器获得批准上市。

12、FDA批准湿性AMD新疗法；

Regeneron Pharmaceuticals近日宣布，其湿性老年黄斑变性（wAMD）注射剂EYLEA（aflibercept）的补充生物制剂许可申请（sBLA）已获得FDA批准。本次批准基于EYLEA针对湿性AMD的3期试验VIEW 1与VIEW 2在第二年的数据。参加试验的患者接受了为期12周的改良给药方案（至少每12周给药一次，并根据需要给予额外剂量）。该试验数据已被更新在EYLEA标签中。

13、首个CD4CAR-T临床获FDA批准，5种CAR拿到孤儿药认定，马钰波博士在中美同时进行技术转化；

纽约石溪大学、iCell Gene Therapeutics(子公司：归气丹生物医药)以及路易斯维尔大学共同宣布，其在研的治疗复发和难治性T细胞白血病和淋巴瘤的CD4CAR工程化T细胞的IND已经获得美国FDA批准。

而且这是CD4CAR-T细胞疗法针对侵入性T细胞恶性肿瘤的首次人体临床试验，将在2018年年底之前开始招募I期临床试验患者。

14、18年来首款 FDA批准疟疾预防新药；

总部位于美国华盛顿特区的60°Pharmaceuticals(60P)是一家专注于开发热带疾病药物的生物医药公司。60P今日宣布，FDA批准了其ARAKODA(tafenoquine)片剂用于在**中预防疟疾。这是18年来FDA批准的首例用于预防疟疾的新药。

15、罕见病新药！阿斯利康MEK抑制剂selumetinib被授予治疗1型神经纤维瘤病（NF1）的孤儿药资格；

英国制药巨头阿斯利康（AstraZeneca）近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）已授予selumetinib治疗1型神经纤维瘤病（NF1）的孤儿药资格。在美国方面，FDA在今年2月也授予了selumetinib治疗NF1的孤儿药资格。

16、治疗子宫内膜癌！默沙东/卫材Lenvima+Keytruda组合二度斩获美国FDA突破性药物资格；

肿瘤免疫治疗巨头默沙东（Merck & Co）与合作伙伴卫材（Eisai）近日联合宣布，美国FDA已授予靶向抗癌药Lenvima（lenvatinib）与PD-1免疫疗法Keytruda（pembrolizumab，帕博利珠单抗）组合疗法治疗既往已接受至少一种系统疗法但病情进展的晚期和/或转移性非微卫星不稳定性高（non-MSI-H，又称微卫星稳定性，MSS）/精确错配修复（pMMR）子宫内膜癌（EC）患者的突破性药物资格（BTD）。

17、RegenLab获得新的美国专利

13日，发明家安托万-图尔兹先生、Regen Lab SA 和 RegenLab USA LLC宣布，美国专利和商标局已经授予两项新的美国专利，覆盖Regen Lab的富血小板血浆、骨髓浓缩物和透明质酸技术。

18、艾伯维更新venetoclax标签：增加微小残留病阴性获益

艾伯维11日宣布，美国FDA已将VENCLEXTA®联合利妥昔单抗的标签扩大至包含在临床3期MURANO试验中出现微小残留病变阴性的慢性淋巴细胞白血病患者信息，这些患者先前已接受过治疗。

19、filgotinib再爆佳绩：类风湿关节炎首个3期试验达终点

继9月6日，吉利德与Galapagos宣布其合作药物filgotinib用于中度至重度活动性强直性脊柱炎**治疗的一项随机、安慰剂对照临床2期研究TORTUGA达到了主要疗效终点后，两家公司于9月11日再次宣布这种选择性JAK1抑制剂用于对生物制剂缓解不足的**中重度活动性类风湿性关节炎治疗的首个3期临床试验达到了主要研究终点。

20、Shire新药获批成欧洲首个血管性血友病重组VWF药物

近日，制药公司Shire宣布，欧盟委员会已批准Veyvondi用于18岁及以上血管性血友病**患者，在单用去氨加压素治疗大出血无效或不适用时，用于治疗出血事件以及治疗/预防外科出血。

21、对决强生Tremfya！礼来启动新型抗炎药Taltz研究IXORA-R

礼来近日宣布启动头对头临床研究IXORA-R，该研究在中度至重度斑块型银屑病**患者中开展，旨在评估抗炎药Taltz相对于强生抗炎药Tremfya的优越性。

22、Tyk2抑制剂用于银屑病展现惊人疗效BMS开启临床3期

日前，百时美施贵宝公布其口服银屑病药物BMS-986165已经完成了关于斑块状银屑病的2期试验，试验结果显示，患者在使用每日治疗3个月后达到了高水平的皮损清除率。

23、再鼎医药宣布一项肿瘤领域重磅合作

Novocure公司和再鼎医药近日宣布就肿瘤电场治疗（TTF）在大中华区独家商业许可及全球战略开发合作达成协议。Novocure公司是一家专注于肿瘤治疗的跨国公司，拥有肿瘤电场治疗这一专利技术。此合作将加速TTF在中国的上市及其他适应症的研发。

24、过去20年阿尔茨海默病研发报告：146种药物失败仅4种上市

美国药品研究与制造商协会近日发布报告指出，尽管已付出了巨大的科学努力，截至目前仅有6种阿尔茨海默病药物获美国FDA批准上市，所有这些药物都只是对症治疗，没有一种能够阻止或者延缓AD病情的进展。报告指出，在1998-2017年期间，全球已有146个AD药物在临床中遭遇失败。

美国药品研究与制造商协会（PhRMA）近日发布报告指出，尽管已付出了巨大的科学努力，截至目前仅有6种阿尔茨海默病（AD）药物获美国FDA批准上市（分别为：1993年批准他克林；1996年批准多奈哌齐；2000年批准卡巴拉汀；2001年批准加兰他敏；2003年批准盐酸美金刚；2014年批准美金刚/多奈哌齐复方制剂），所有这些药物都只是对症治疗，没有一种能够阻止或者延缓AD病情的进展。

登录/注册后可看大图

报告指出，这绝不是因为缺乏科学尝试。在1998-2017年期间，全球已有146个AD药物在临床中遭遇失败，仅有4药物成功上市，而这些药物只是对症治疗，并不能改变疾病进展。换言之，每37种药物中只有1种药物能获得成功，即临床成功率仅为2.7%。

按阶段分类，这146种失败的AD药物中，有40%在早期临床（0期、I期、I/II期）失败，有39%在中期临床（II期，II/III期），有18%在后期临床失败。按作用机制分类，其中4%为tau蛋白机制，15%为β淀粉样蛋白机制，19%为神经炎症机制，26%为神经递质机制，而36%为其他机制。

登录/注册后可看大图

报告指出，近年来，AD研发领域新药失败新闻上榜头条比比皆是。患者、照料者、医疗保健提供者和研究人员都经历了这些挫折所带来的失望。令人欣慰的是，尚无证据表明医药行业将要放弃。该领域的诸多失败与挫折确实让许多人失望，但同时也是至关重要的垫脚石，帮助推动对极其复杂的神经系统疾病的认识，提供新的线索让科学不断前进。

根据报告，目前在美国有超过500种新药处于临床开发阶段，用于治疗各类神经系统疾病，其中开发用于治疗AD的新药有92种，研究人员希望这些药物能以不同的方式阻止或预防痴呆症的发生。而处于II期和III期临床开发的AD药物中，大约75%有潜力成为疾病修饰疗法。

登录/注册后可看大图

该报告还详细介绍了目前研究和治疗AD的独特挑战，包括：AD诊断困难、临床前模型的局限性、缺乏有效的非侵入性生物标志物、开展临床试验方面的挑战，而最重要的是，仍缺乏对AD确切机制的全面了解。

AD是在1906年首次由德国精神神经病学家爱罗斯·阿尔茨海默（Alois Alzheimer）发现，并以其名字命名的老年痴呆，这是一种慢性神经退行性疾病，起病缓慢或隐匿，主要临床表现为记忆力逐渐减退、认知功能发生障碍、行为异常和社交障碍等。尽管痴呆可能在老年前期发生，但绝大多数痴呆发生于老年期，而且患病率随年龄增长而逐渐攀升。

根据WHO近日发布的最新全球十大死亡原因，在死亡原因中的排名由2000年的第14位上升至2016年的第5位。我国AD患者人数已居世界第一，目前大约有600万AD患者，并预计未来会大幅度增长。生物制药公司和其他研究机构的持续努力还是带来了不少希望。（新浪医药编译/newborn）

文章参考来源：

1、New report details the setbacks and challenges to Alzheimer’s research

2、Alzheimer's Medicines: Setbacks and Stepping Stones

25、日本首次公布癌症3年生存率为71.3%

日本国立癌症研究中心11日公布的数据显示，2011年被日本全国的癌症诊疗合作据点医院诊断为癌症的患者3年后的生存率总体为71.3%。这是癌症3年生存率首次被纳入统计。该中心表示通过持续分析可以快速掌握新药及治疗的效果，有助于癌症的防治。

【国内法规动态】

1、国家药品监督管理局关于发布仿制药参比制剂目录（第十七批）的通告（2018年第84号）(2018-09-13)

2、国家药品监督管理局关于修订都梁软胶囊非处方药说明书范本的公告（2018年第60号）(2018-09-12)

3、国家药品监督管理局关于发布除菌过滤技术及应用指南等3个指南的通告（2018年第85号）(2018-09-11)

4、国家药品监督管理局关于药物临床试验数据自查核查注册申请情况的公告（2018年第64号）(2018-09-10)

5、国家药品监督管理局关于修订刺五加注射液说明书的公告（2018年第62号）(2018-09-07)