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标题: FDA加速审评通道简介 [打印本页]

作者: aiyao 时间: 2018-6-28 04:58 PM
标题: FDA加速审评通道简介

在受审药品为目前严重疾病的首个治疗药品或者疗效明显优于其他已有药品的前提下，为了加快治疗严重疾病药品的审评上市进度，FDA设立了四个独立的加速审评通道来确保药品可以尽可能快得上市，四个独立的加速审评通道分别是：快速通道（Fast Track）、突破性疗法（Breakthrough Therapy）、加速批准（Accelerated Approval）和优先审评（Priority Review），下面小编将对这四个加速通道做简要介绍。

一、快速通道

快速通道政策始于1997年，可以加快药品开发和审评的进程，尽快满足市场需求，让患者更早得获取新药，适用于大量的严重疾病治疗药品。

用于治疗或预防严重疾病的药品，如果为市场上首家治疗药品或者疗效优于其他市场上已存在的药品，在满足以下条件时，可以获得快速通道资格。

1、对严重疾病有良好的治疗效果；

2、避免了目前已有疗法的严重副作用；

3、降低了目前已有疗法可能会造成治疗中止的显著临床毒性；

4、可以满足新兴或预期的公众健康需求。

药品获得快速通道资格后，可获得如下所有或某些特权：

1、更多的FDA会议机会，来探讨药品的开发计划，确保收集到合适的数据来支撑药品获批；

2、更多的FDA书面交流机会，例如临床方案的设计、生物标记物的使用等；

3、在相关的标准满足时，还可以同时获得加速审批和优先审评资格；

4、滚动式审评机制，意味着药企可以分阶段提交完成部分的BLA和NDA申请资料给FDA审评，而不用等所有资料全部完成后再提交给FDA审评。

快速通道的资格由药企向FDA申请，申请可以在药品开发的全阶段进行，FDA将受理该申请并在60天内决定是否赋予该药品快速通道的资格。在药品获得快速通道资格后，预先和频繁的交流可以确保药品开发过程中出现的问题得到及时解决，加快药品获批上市的进度，更早地服务于病患。

二、突破性疗法

突破性疗法政策始于2012年，同样也可以加快治疗严重疾病药物的开发和审评进度，在药品的初期临床实验可以证明对临床实质终点相较于现有药物有实质性的提升的前提下即可申请，具体指标包括疗效的持续时长和观察到的临床实际效果，需要与现有药物相比具有明显的优势。

为了达成获得突破性疗法认定的目的，临床实质终点通常指的是对不可逆转的发病率和死亡率（IMM）的影响和治疗后的疾病症状，包括：

1、对已建立的替代终点的影响；

2、对替代终点或者可以用来预测临床疗效的中间临床终点（也就是加速批准的标准）的影响；

3、对不能满足可接受替代终点标准但是能对潜在疾病具有临床实质意义影响的药代动力学生物标记物的影响；

4、在相似疗效的前提下，与现有疗法相比安全性具有显著提升（例如肿瘤药物更低的剂量限制毒性）。

药品得到突破性疗法认定后，可以获得如下特权：

1、所有快速通道的特权；

2、有效药品开发过程的强化指导，最早可以从临床第一阶段开始；

3、包括高级管理者在内机构承诺。

突破性疗法的资格由药企向FDA申请，FDA建议申请者在满足如下条件时可以考虑提交突破性疗法的认定申请。

1、对已提交的数据和信息（包括初期临床证据）进行了审评后，认为可以满足突破性疗法的认定需求；

2、已有药品的开发程序可以从该认定中获益。

理论上，突破性疗法的申请需在临床试验第二阶段会议结束前递交给FDA，因为突破性疗法认定的主要目的是从临床阶段开始尽可能有效的支撑药品批准，如果在原始的BLA或NDA申请或补充申请之后提交突破性疗法认定申请FDA将不会对该申请进行评估，在收到突破性疗法认定申请后的60天内FDA将做出回应。

三、加速批准

加速批准政策始于1992年，在研发一个新药时，通常要耗费多年的时间来判断其是否对患者有效，在治疗过程中临床实验阶段出现的积极治疗效果，如患者的存活率升高、感觉良好或功能恢复等，被认定为实际意义上的临床终点，不过在实际的临床实验过程中，达到实质临床终点所需的时间过长，通常以替代的临床终点来判定药品是否有效，FDA以替代或中间临床终点作为药品批准的标准，先批准后验证，这个即为加速批准政策。

替代或中间临床终点需要满足联邦食品药品和化妆品法案（FD&C Act）的要求，有效并且可控，FDA才会接受，通过替代或中间临床终点批准药物可以节省大量的宝贵时间，例如，以肿瘤萎缩程度代替肿瘤患者发病率和死亡率变化来判定肿瘤药物的疗效，可以大大加快药品的获批进程，但是在药品上市后，制药企业仍需确认药品是否真的有效，这就是第四阶段的验证性实验。

当验证证明药品确实有效后，FDA将维持原批准；如果药品没有通过验证，已批准的药品将被撤市或被变更标签和说明书。

四、优先审评

在批准之前，药品都要先通过FDA的详细审评。在1992年，FDA为了加快药品的审评速度，对审评系统进行了分级管理，即为标准审评和优先审评。优先审评一般在6个月内完成，相较于标准审评可以缩减4个月的审评时间。

优先审评需要在药品满足以下条件时可被授予。

1、有证据可以证明药品的疗效、预防或诊断效果都有明显提高；

2、药品治疗反应的消除或实质减少；

3、患者顺应性的提高或；

4、在新的亚群体中安全有效的证据。

所有的申请在满足上述情况的前提下都可以获得优先审评的权限，优先审评并不会影响临床实验的长度，FDA将在收到原始BLA、NDA或其他有效补充申请后的60天内对申请者是否满足优先审评条件做出回应，优先审评并不会降低对药品的疗效和质量标准要求。

来源：网络知识

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