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截止2017年9月15日， FDA共批准32个原创新药，包括24个新分子实体（New Molecular Entity，NME）和8个新生物制品，其中15个以优先审评方式获得批准。已远超过2016年全年FDA批准的22个新药。
从治疗领域来看
包括10个抗肿瘤药物、2个抗病毒药物、1个抗风湿药物、2个抗感染药物、1个抗凝血药物以及13个其他领域治疗药物，其中有12个药物为罕见病药物，占比37.5%。再次证明了《孤儿药法案》（Orphan Drug Act，ODA）对孤儿药的研发起到极大的促进作用。
从独占期来看
有21个为新化学实体（New Chemical Entity，NCE）获得5年市场独占期，包括8个孤儿药获得7年市场独占期（ODE，孤儿药独占期）。
知识链接——NCE的界定：
美国于1984年颁布《药品价格竞争和专利期补偿法案》( 即Hatch-Waxman 法案) 制定了数据独占制度，规定了NCE等一些药品享有市场独占期。21CFR 314.108( a) 规定，NCE指不包含 FDA 批准的活性成分（active moiety）的药品。新活性成分指使药物发挥生理或药理作用的分子或离子，不包括使药物成盐( 包括含氢或配位键的盐) 或成酯或成非共价衍生物( 例如配合物、螯合物或包合物) 的分子附加部分。据此，药物改盐、酯、配合物、螯合物或包合物等，均不符合 NCE 要求。
因此对于界定NME是否为NCE，必须具备以下3个条件：
a. 药品所含有的“活性成分”尚未被FDA批准；
b.“活性成分”对药物的生理或药理作用有着关键影响；
c. 药品“活性成分”应是分子、离子或分子的其他非共价衍生物，而不包括盐类或酯类，因此排除以酯类共价键结合的物质。
表1 2017年FDA批准的新药
值得关注的是：
（1）Chemo Research SL公司因Benznidazole而获得一张优先审评券（ Priority Review Vouchers，PRV），这也是FDA发出的第11张优先审评券。Benznidazole是FDA批准用于治疗 2-12岁儿童查加斯病(Chagas disease)的首款药物。查加斯病（或称美国锥虫病）是由克氏锥虫引起的一种寄生虫感染，其可通过不同的途径传播，包括与某种昆虫粪便接触，血液传播，妊娠期间母婴传播。感染数年后，这种疾病会引起严重的心脏病，也会影响吞咽和消化。
（2）由Teva公司研制的Austedo是FDA批准的第一个氘代药物，用于治疗亨廷顿舞蹈症。Deutetrabenazine是Tetrabenazine的衍生物，其中6个H（氢原子）被D（氘原子）替代（如下图），氘的掺入会降低药物代谢的速度，减少频率的给药。于是，作为Tetrabenazine的重氢化形式，Deutetrabenazine化学结构的改良使得药物安全性和有效性都得到显著提高。
（图片来源：FDA官网）
知识链接——优先审评券
优先审评券是FDA为鼓励儿童罕见病用药和热带疾病的研发而设立。根据FD&CA第529条，FDA有权将优先审评券授予满足特定要求的儿童罕见疾病（Rare Pediatric Disease ）申请的发起人；在2007年FDAAA（ the Food and Drug Administration Amendments Act ）中，将特定热带疾病（见下表）也纳入PRV可获得范围中，并增加到FD&CA第529条。该券可以用于不符合优先审评要求产品的审评以缩短审评时限，也可以转让或出售给其他企业。
罕见儿童疾病通常是指满足以下要求的疾病：
该种疾病为严重或危及生命的疾病，且患病人群为0-18岁，包括新生儿、婴儿、儿童以及青少年；
该种疾病为罕见病。在美国，罕见病是指患病人数低于20万人的疾病。
根据FD&CA524(a)(3)(S)，特定热带疾病包括以下：
结语：
创新驱动进步。药品和治疗性生物制品的创新对促进公众健康有着至关重要的作用，新药以及新生物制品的可获得意味着患者有更多的治疗选择。为鼓励药品及生物制品的创新，FDA竭尽全力用科学而灵活的监管方式促进新药的上市，这也是全球很多新药都会首先选择在美国上市的主要原因。因此，每年在美国上市的新药都远远超过其他国家和地区。心脏病/血管疾病
2017年6月FDA批准Portola药业的Bevyxxa（betrixaban）;预防静脉血栓栓塞
2017年8月FDA批准 Mavacamten上市，Myokardia公司，治疗肥厚型梗阻性心肌病
2017年8月FDA批准CaroSpir螺内酯口服液上市,CMP Pharma公司，治疗NYHAIII-IV型心力衰竭。
皮肤科
2017年1月批准Rhofade（盐酸羟甲唑啉）; Allergan; 用于治疗与红斑痤疮相关的面部红斑。
2017年2月批准Siliq（brodalumab）;Valeant制药公司，治疗斑块性银屑病。
2017年3月FDA批准Bavencio（avelumab）; EMD Serono /辉瑞;用于治疗Merkel细胞癌；
2017年3月FDA批准Dupixent (dupilumab)， Regeneron制药公司，用于治疗特应性皮炎。
2017年6月FDA批准Baxdela（delafloxacin）片剂和注射液; Melinta治疗用于治疗急性细菌性皮肤和皮肤结构感染。
2017年7月批准Tremfya（guselkumab）;扬森生物科技，治疗中重度斑块性银屑病
内分泌
2017年2月批准Parsabiv（etelcalcetide）; Amgen公司;用于治疗慢性肾脏疾病患者血液透析的继发性甲状旁腺功能亢进。
2017年2月批准Qtern（dapagliflozin和saxagliptin）; 阿斯利康; 治疗II型糖尿病。
2017年3月FDA批准Qtern （saxagliptin +dapagliflozin）,阿斯利康， 治疗2型糖尿病。
家庭医学
2017年1月批准Trulance（plecanatide）; Synergy药业;用于治疗成人慢性特发性便秘。
2017年2月批准Qtern（dapagliflozin和saxagliptin）;阿斯利康; 治疗II型糖尿病。
消化内科
2017年2月批准Xermelo (telotristat ethyl); Lexicon药品; 治疗类癌综合征腹泻。
2017年3月批准Symproic（naldemedine）; Shionogi制药; 治疗阿片样物质引起的便秘。
遗传病
2017年4月批准Brineura（cerliponase alfa）; BioMarin公司;用于治疗晚期婴儿神经元类蜡状脂褐质炎（2型）。
2017年6月批准Haegarda（C1酯酶抑制剂皮下[人]）; CSL Behring; 用于日常预防预防遗传性血管性水肿发作。
血液学
2017年4月批准Rydapt（midostaurin）;诺华公司;治疗FLT3阳性急性骨髓性白血病和肥大细胞增多症。
2017年6月批准Rebinyn（凝血因子IX（Recombinant），GlycoPEGylated）;诺和诺德，用于治疗血友病B。
2017年7月批准Endari（L-谷氨酰胺口服粉）;艾玛生命科学，治疗镰状细胞病。
肝病学（肝，胰腺，胆囊）
2017年3月批准Vemlidy ( tenofovir alafenamide);Gilead公司;治疗乙型肝炎
2017年7月批准Vosevi（sofosbuvir，velpatasvir和voxilaprevir）; Gilead公司; 治疗丙型肝炎
2017年7月批准Maviret (glecaprevir/pibrentasvir), Gilead公司; 治疗丙型肝炎病毒。
免疫学
2017年3月批准Ocrevus（ocrelizumab）;Genentech公司;治疗多发性硬化症。
2017年5月批准Zerviate（西替利嗪眼用溶液0.24％）; NicOx;用于治疗与过敏性结膜炎相关的眼部瘙痒。
2017年6月批准Haegarda（C1酯酶抑制剂皮下[人]）; CSL Behring;常规预防遗传性血管性水肿发作
2017年7月批准Tremfya（guselkumab）;扬森生物科技用于治疗中重度斑块性银屑病。
2017年7月批准Vosevi（sofosbuvir，velpatasvir和voxilaprevir）; Gilead公司; 治疗丙型肝炎。
感染和传染病
Baxdela（delafloxacin）片剂和注射液; Melinta治疗用于治疗急性细菌性皮肤和皮肤结构感染，于2017年6月批准
肌肉骨骼
2017年2月FDA批准Emflaza（deflazacort）;马拉松药业用于治疗杜氏肌营养不良症。
2017年3月FDA批准Ocrevus（ocrelizumab）; Genentech公司;治疗多发性硬化症.
2017年4月FDA批准Tymlos (abaloparatide) ; Radius Health; 骨质疏松高危骨折的绝经后妇女进行治疗.
2017年4月FDA批准Brineura（cerliponasealfa）; BioMarin公司;用于治疗晚期婴儿神经元类蜡状脂褐质炎2型。
2017年5月FDA批准Kevzara（sarilumab）;赛诺菲用于治疗活动性类风湿关节炎.
肾脏病学
2017年2月FDA批准Parsabiv（etelcalcetide）; Amgen公司;用于治疗慢性肾脏疾病患者血液透析的继发性甲状旁腺功能亢进.
神经内科
2017年3月FDA批准Xadago（safinamide）;纽伦药业治疗帕金森病.
2017年4月FDA批准Austedo （deutetrabenazine）;特瓦药业治疗与亨廷顿氏病有关的舞蹈病.
2017年4月FDA批准Brineura（cerliponasealfa）; BioMarin公司;用于治疗晚期婴儿神经元类蜡状脂褐质炎2型.
2017年4月FDA批准Ingrezza（valbenazine）;神经生物科学;用于治疗迟发性运动障碍.
2017年5月FDA批准Radicava（edaravone）;三菱药店，用于治疗肌萎缩性侧索硬化.
2017年8月FDA批准Radicava（依达拉奉，Edaravone）, MT制药美国公司，治疗肌萎缩侧索硬化。
妇产科（妇科）
2017年3月FDA批准Kisqali （ribociclib）;诺华公司;用于治疗乳腺癌.
2017年3月FDA批准Zejula(niraparib 尼拉帕尼）; Tesaro;用于治疗复发性上皮性卵巢癌，输卵管或原发性腹膜癌.
2017年4月FDA批准Tymlos (abaloparatide) ; Radius Health; 对于骨质疏松高危骨折的绝经后妇女进行治疗.
肿瘤科
2017年2月FDA批准Xermelo（telotristatethyl）; Lexicon药品; 治疗类癌综合征腹泻.
2017年3月FDA批准Bavencio（avelumab）; EMD Serono /辉瑞;用于治疗Merkel细胞癌.
2017年3月FDA批准Zejula（niraparib 尼拉帕尼）; Tesaro;用于治疗复发性上皮性卵巢癌，输卵管或原发性腹膜癌.
2017年3月FDA批准Kisqali（ribociclib）;诺华公司;用于治疗乳腺癌.
2017年4月FDA批准Alunbrig (brigatinib); Ariad制药公司用于治疗晚期ALK阳性转移性非小细胞肺癌.
2017年4月FDA批准Rydapt（midostaurin）;诺华公司; 治疗FLT3阳性急性骨髓性白血病和肥大细胞增多症.
2017年5月FDA批准Imfinzi（durvalumab）;阿斯利康; 用于治疗晚期或转移性尿路上皮癌。
2017年7月FDA批准Nerlynx（neratinib 来那替尼）;美洲豹生物科技用于治疗HER2乳腺癌.
2017年7月Imatinib （伊马替尼）又名Gleevec格列卫，治疗胃肠间质瘤。
2017年8月Imbruvica (ibrutinib 依鲁替尼），Johnson公司，治疗移植物抗宿主病。
眼科
2017年5月FDA批准Zerviate（西替利嗪眼用溶液0.24％）; NicOx;用于治疗与过敏性结膜炎相关的眼部瘙痒.
儿科/新生儿
2017年2月FDA批准Emflaza（deflazacort）;马拉松药业用于治疗杜氏肌营养不良症.
2017年4月FDA批准Brineura（cerliponasealfa）; BioMarin公司; 用于治疗晚期婴儿神经元类蜡状脂褐质炎2型.
2017年6月FDA批准Rebinyn（凝血因子IX（Recombinant），GlycoPEGylated）;诺和诺德用于治疗血友病B.
风湿病
泌尿科学
2017年5月FDA批准Imfinzi（durvalumab）;阿斯利康;用于治疗晚期或转移性尿路上皮癌。
就在上周，FDA批准了第一款贝伐株单抗生物类似物Mvasi的上市申请，这款由Amgen/Allergan公司开发的单抗药物也是FDA批准的第一款用于肿瘤治疗的生物类似物。
品牌原研药贝伐珠单抗由罗氏（基因泰克）开发，这款药物是全球首款抗血管内皮生长因子（VEGF）人源化单克隆抗体，商品名为Avastin（安维汀/阿瓦斯汀），于2004年2月获得FDA批准。作为转移性结直肠癌等治疗领域的"重磅炸弹"级药物，贝伐珠单抗被推荐作为多种类型癌症的一线治疗药物使用。
2016年，贝伐珠单抗为罗氏创造了67.15亿美元的销售收入，在全球畅销药排行榜中的位置为TOP 7。作为罗氏旗下单抗药物的三巨头之一，贝伐珠单抗美国专利的到期时间为2019年，欧洲专利到期时间为2022年。
足够大的国内单品市场
在2017版国家医保目录中，贝伐珠单抗注射液属于乙类处方药物，医保的支付标准为1998元（100mg/瓶）。目前，国内100mg（4ml）/瓶的安维汀由上海医药分销控股有限公司和上海亿安医药有限公司代理销售。根据国内样本医院的数据，2016年安维汀的样本医院销售额达到了4.3亿元，增长率为35.92%。
无论是罗氏的安维汀还是FDA刚刚批准的生物类似物Mvasi，这些单抗药物的适应症都覆盖了转移性结肠癌、非小细胞肺癌、胃肠道间质瘤、转移性肾细胞癌、脑癌以及宫颈癌等多种类型。单单以非小细胞肺癌的患者数量而论，近年来我国每年新发病例超过55万例。多种类型癌症适应症以及癌症患者庞大的数量都是贝伐珠单抗及其生物类似物的潜在巨大市场需求。
国内的市场预计会有多大呢？
结合目前国内癌症患者的治疗情况以及负担能力，预计非小细胞肺癌患者的人均治疗费用为9.5万/年、结直肠癌患者人均治疗费用为12万/年，按照国内市场20%左右的产品渗透率，业内人士粗略估算我国国内贝伐珠单抗的市场空间大概为100亿的规模。对于这款适用于多种类型癌症的重磅药物以及后续的生物类似物而言，中国是一个足够大的市场。
小众的国外申报玩家
到目前为止，罗氏的贝伐珠单抗是中国市场中唯一一款已上市的此类产品，国内还没有生物类似物上市。早在2013年，安进公司在国内提交了贝伐珠单抗生物类似物进口的临床申请，这一申请最终并未获得CFDA的批准，这款由国外制药巨头主导的进口申请止步于此；在国外制药企业中，麒麟控股株式会社以及昆泰医药拿到了CFDA准许临床的许可。
拥挤的国内申报玩家
相比于小众、冷清的国外申报玩家，备战贝伐珠单抗生物类似物的国内申报玩家已经扎堆于这一细分产品领域，场面分外热闹。
截至9月20日，齐鲁制药以及信达生物的申报进展最为迅速，这两家目前均处于Ⅲ期临床试验阶段。9月18日，三生国健的临床试验申请获批，成功晋级下一阶段。目前已经开展临床试验的国内制药企业有13家，其中绝大多数还处于Ⅰ期临床试验阶段，详情见下表。
编者按：对于医药公司来说，尤其是初创型生物技术研发公司，一个药物的开发是否达到关键里程碑，往往决定着整个公司的未来。最近三家生物技术公司的在研新药有望在最近迎来关键里程碑，其中包括FDA对杜氏肌营养不良症罕见病药物的上市决定，也包括一款阿兹海默病新药的3期临床数据揭晓。这几款新药的临床研发进展让我们先睹为快。
新药名称：Ataluren (Translarna™)
针对疾病：无义突变导致的杜氏肌营养不良症（nmDMD）
研发公司：PTC Therapeutics
临床进展：欧盟批准
关键日期：9月28日，FDA决议
新药简介：
Ataluren是一种新型口服给药的小分子化合物，用于治疗由于无义突变引起的遗传疾病。Ataluren正在临床开发用于治疗由无义突变（nmDMD）引起的杜氏肌营养不良症。 无义突变涉及多种遗传疾病，在mRNA中包含的遗传密码的翻译中产生过早停止信号，阻止了全长功能蛋白的产生。Ataluren与核糖体相互作用，以使核糖体越过mRNA上的过早的停止信号，并允许细胞产生全长的功能蛋白。
▲Ataluren作用原理（图片来源：PTC公司官网）
Ataluren在欧盟（EU）成员国，冰岛，列支敦士登，挪威，以色列和韩国以商标名称Translarna™获得批准，用于治疗五岁及以上有活动能力患者的nmDMD。欧洲药品管理局（EMA）已经将该药物指定为孤儿药物。FDA曾以疗效不显著为由拒绝批准Ataluren，但将在9月28日重新讨论该药物的上市申请。
新药名称：Intepirdine
针对疾病：阿兹海默病
研发公司：Axovant Sciences
临床进展：3期（Intepirdine与多奈哌齐联用）
关键日期：近期公布3期临床结果
新药简介：
Intepirdine是口服给药的5-HT6受体小分子拮抗剂。阻断5-HT6受体能够促进脑中乙酰胆碱的释放。Intepirdine通过促进乙酰胆碱在脑内的释放直接增加其浓度。胆碱酯酶抑制剂多奈哌齐通过防止乙酰胆碱分解来增加乙酰胆碱水平。当两种药物联合使用时，它们通过互补机制进一步增加乙酰胆碱的浓度，而不会增加通常与胆碱酯酶抑制剂相关的副作用，例如恶心和呕吐。
▲Intepirdine结构式（图片来源：维基百科）
这项3期临床研究MINDSET是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的研究，旨在评估intepirdine治疗中度阿兹海默病患者的安全性、耐受性和有效性。 intepirdine正在研究作为多奈哌齐超过24周的附加疗法。该试验是在稳定的多奈哌齐治疗背景下（多奈哌齐用药超过24周后），比较一次口服剂量的intepirdine相对安慰剂组的疗效，在1,315例轻度至中度阿兹海默病患者中进行。主要功效评估使用阿兹海默病评估量表-认知子量表（ADAS-Cog）和日常生活量表（ADCS-ADL）。根据Clinicaltrials.gov的数据，这项研究将在2017年10月完成数据收集并给出初步结果。
新药名称：GS-0976
针对疾病：非酒精性脂肪肝（NASH）
研发公司：Gilead Sciences
临床进展：2期
关键日期：近期公布2期临床结果
新药简介：
GS-0976是一个在研乙酰辅酶A羧化酶（ACC）抑制剂。ACC催化脂肪从头合成途径的第一步，脂肪酸的合成。抑制ACC可以减少脂肪酸合成，从而降低肝脏脂肪含量和硬化程度。
GS-0976的2期临床试验将在近期公布结果。这是一项随机、双盲、安慰剂对照的研究。研究将评估在125例NASH患者中，两种剂量的GS-0976治疗12周期间的安全性，耐受性和有效性。项目将评估治疗组与对照组的肝脏脂肪含量和肝脏纤维化标志物等指标。在此前的1期研究中，来自10名患者的数据显示接受GS-0976患者的肝脏脂肪含量相对下降了43％，这一积极结果让人们对此项2期临床研究结果翘首以待。Gilead预期在近期完成结果统计并公布数据。
9月22日，勃林格殷格翰重磅新药乙磺酸尼达尼布软胶囊的上市申请（JXHS1700020，JXHS1700021）获得CFDA批准，用于治疗特异性肺纤维化（IPF）。这也是勃林格殷格翰2017年继阿法替尼、恩格列净之后在中国上市的第3款新药（见：阿法替尼获批上市，优先审评加速海外新药登陆中国；恩格列净获批上市！具有心血管获益的降糖新药登陆中国）。
乙磺酸尼达尼布软胶囊的上市申请在2017年4月17日获得CDE承办受理，2017年6月6日被CDE列入优先审评，截至今日获批仅历时5个月，可谓神速。
特发性肺纤维化是一种慢性、进行性、纤维化性的间质性肺疾病，病变局限在肺部，多见于老年人群。IPF的发病机制尚未完全阐明，但有证据表明与免疫炎症损伤有关。IPF的3年死亡率高达50%，比癌症还可怕。在吡非尼酮上市前，IPF无确切有效治疗药物，只能采用肺移植和保守疗法。
Ofev（尼达尼布）在2014年10月15日获得FDA批准，是美国上市的第一个治疗IPF的药物（吡非尼酮与尼达尼布同时获得FDA批准）。2015年7月，尼达尼布被纳入ATS/ERS/JRS/ALAT特发性肺纤维化诊治国际循证指南的推荐用药，当年销售额也冲到3亿欧元，2016年Ofev的销售额翻倍达到6.13亿欧元，2017年上半年达到4.29亿欧元。
中国大约有IPF患者50万人，随着人口老龄化加剧，预计发病人数也是呈逐年增加趋势。此前在中国获得CFDA批准上市的IPF治疗药物仅有吡非尼酮。尼达尼布是CFDA批准的第2款治疗IPF的有效药物，比美国上市只晚了3年。
值得一提的是，国内药企东阳光开发的治疗IPF的1.1类新药伊非尼酮在8月10日获得FDA授予的孤儿药资格。
8、紧追吉利德&GSK 强生向美国FDA提交四合一HIV新药申请
美国医药巨头强生（JNJ）旗下杨森近日宣布，已向美国食品和药物管理局（FDA）提交了四合一HIV药物D/C/F/TAF（800mg/150mg/200mg/10mg）的新药申请（NDA），该药是一种新的基于darunavir的每日一次单一片剂方案（STR），结合了蛋白酶抑制剂darunavir（地瑞那韦，D）、药代动力学增效剂cobicistat（可比司他，C）、核苷类逆转录酶抑制剂emtricitabine（恩曲他滨，F）及替诺福韦艾拉酚胺（tenofovir alafenamide，TAF）。在欧洲监管方面，D/C/F/TAF于今年7月获得了欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）推荐批准的积极意见（详见新浪医药文章：制药巨头10大药物获欧盟CHMP批准 罗氏包揽3个）
目前，D+C（强生的复方药Rezolsta[D/C]）、F+TAF（吉利德复方药Descovy[F/TAF]）药物已经获批上市，作为HIV的一种维持治疗方案。而将这些药物集中于一个单一的片剂，将为患者提供更便利的治疗选择。强生旗下杨森医疗事务副总裁Richard Nettles表示，此次提交四合一药物D/C/F/TAF的NDA，标志着该公司在继续满足HIV感染者临床需求方面所取得的一个重要里程碑。
如果获批，D/C/F/TAF将成为唯一一款将darunavir已被证明的疗效持久性及对耐药的高度基因屏障以及TAF改善肾功能和骨矿物密度的特性集中于同一片药物内的STR，该药适用于作为一种完整治疗方案，用于年龄在12周岁以上且体重至少40公斤的青少年和成人HIV-1感染者的治疗。需要指出的是，这款四合一药物中的三种成分C、F、TAF均来自吉利德。强生与吉利德于2014年12月23日修订了关于darunavir与吉利德C、F、TAF组成的每日一次STR的开发和商业化授权协议。根据协议条款，强生旗下杨森负责这款STR在全球范围内的生产、注册、分销和商业化。
此次D/C/F/TAF NDA的提交，是基于2个关键性III期临床研究（EMERALD和AMBER）的数据。这2个研究均为48周非劣效性研究，其中EMERALD研究在已实现病毒学抑制（病毒载量＜50个拷贝/毫升）的HIV-1成人感染者中开展，评估了切换至D/C/F/TAF方案（n=763）相对于继续接受一种增强的蛋白酶抑制剂与F/TDF方案（n=378）的疗效和安全性，主要终点是2个组治疗48周后累计病毒学反弹率（证实病毒载量≥50个拷贝/毫升或因≥50而过早停药）（非劣性界值=4%）；AMBER研究在初治HIV-1成人感染者中开展，评估了D/C/F/TAF方案（n=362）相对于D/C+F/TDF方案（n=363）的疗效和安全性，主要终点是治疗第48周实现病毒学抑制（病毒载量＜50个拷贝/毫升）的患者比例（最大允许差异为10%）。
迄今为止，来自这2个III期研究的数据证明了D/C/F/TAF相对于标准护理方案的非劣效性；研究中，D/C/F/TAF方案实现了非常高的病毒学抑制率，同时在初治患者组和实现病毒学抑制并切换治疗方案的患者组中均未发生治疗产生的D和TAF耐药性。来自EMERALD的48周数据将在今年10月4-8日在美国加尼福尼亚圣地亚哥举行的2017 ID Week上公布，来自AMBER的48周数据将在今年10月25-27日在意大利米兰举行的欧洲AIDS会议上公布。
HIV药物近期进展：吉利德三合一药物BIC/FTC/TAF获FDA优先审批
近年来，HIV药物研发领域的巨大进步已帮助艾滋病患者生存的更久。其中，鸡尾酒疗法已被证明能够高效地抑制HIV病毒复制，该领域的佼佼者包括吉利德、葛兰素史克旗下ViiV。然而，当前的鸡尾酒疗法也有一定的弊端，即需要联合应用多种治疗药物，这会显着增加患者服药负担，治疗依从性差。将方案中的多个药物集中于单一的片剂，有望显着减少患者的服药负担，提高治疗的依从性，进而提高患者的生活质量。目前，各方都在努力推进多合一HIV药物的研发。
就在几周前，来自吉利德的三合一复方单片BIC/FTC/TAF获得了FDA的优先审查，该药物结合了bictegravir（BIC）与背景HIV药物FTC/TAF（200/25mg）。在提交该药上市申请的同时，吉利德还提交了一张优先审评券，这也是该公司第二次为HIV药物监管审查使用优先审评券。第一次是在2015年7月份用于三合一药物R/F/TAF（利匹韦林/恩曲他滨/替诺福韦）的监管审查。（相关阅读：吉利德打压GSK 第2次使用天价优先审评券）
BIC/FTC/TAF是一种每日口服一次的片剂，由一种新型整合酶链转移抑制剂（INSTI）bictegravir（BIC，50mg）和2种核苷类逆转录酶抑制剂[NRTI]FTC/TAF（200/25mg）组成。在III期临床研究中，用于治疗既往未接受治疗（初治）的成人患者以及实现病毒学抑制并切换治疗方案的成人患者时，BIC/FTC/TAF实现了非常高的病毒学抑制率，并且未发生治疗出现的耐药性。鉴于BIC/FTC/TAF在临床中所取得的令人印象深刻的积极疗效数据，业界对该药的商业前景也十分看好，预测其峰值销售可达数十亿美元。
10、糖尿病新药恩格列净获批在中国大陆上市
9月27日，勃林格殷格翰-礼来糖尿病联盟宣布，新一代的口服钠-葡萄糖共转运体2（SGLT2）抑制剂 -- 欧唐静®（通用名：恩格列净）已获得国家食品药品监督管理局的批准在中国大陆上市，该药可单药、联合二甲双胍或联合二甲双胍和磺脲类药物，用于改善2型糖尿病患者的血糖控制。
欧唐静®是高选择性的SGLT2抑制剂，拥有独特的不依赖胰岛素的降糖途径，即通过减少葡萄糖在肾脏的重吸收从尿中直接排糖。除具有明确的降糖效果外，还能带来减轻体重、降低血压、降低尿酸的额外获益。欧唐静®安全性良好，可以减少糖尿病患者的心血管事件风险以及肾病进展，是全球首个经大型心血管结局研究（EMPA-REG OUTCOME®）证实能降低心血管死亡风险的2型糖尿病药物。
糖尿病人群死于心血管疾病的风险是未患糖尿病人的2倍[1]。在全球范围内，大约每两名糖尿病患者中就有一名患者因心血管疾病死亡。心血管并发症已经成为2型糖尿病患者面临的最大威胁，高达80%的糖尿病患者合并心脑血管疾病高危风险，也就是每5个2型糖尿病患者就有4人合并心脑血管疾病高危风险。
EMPA-REG OUTCOME®是一项长期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照临床试验。该研究在全球42个国家纳入了7020例2型糖尿病患者，平均观察3.1年，旨在评估在标准治疗的基础上加用恩格列净（10 mg或25 mg每日一次）或安慰剂的效应。结果显示：与安慰剂治疗组相比，伴心血管疾病的2型糖尿病患者应用SGLT-2抑制剂恩格列净治疗可以显著降低主要复合心血管终点事件的发生率以及全因死亡率。对于心血管高危的2型糖尿病患者，恩格列净可使全因死亡率降低32%，使心血管死亡率降低38%，并可减少35%的心衰住院风险。
基于该研究结果，美国 FDA于2016年12月批准恩格列净用于降低2型糖尿病合并心血管疾病成人患者的心血管疾病死亡风险的适应症。随后，欧盟委员会也于2017年1月批准了恩格列净在说明书中标明具有控制血糖与降低心血管死亡风险的双重效用*。（注：欧唐静®在中国获批的适应症不包含降低心血管疾病死亡风险。）EMPA-REG OUTCOME®最新事后分析结果在今年9月的欧洲糖尿病研究协会年会上公布, 显示恩格列净®降低心血管死亡风险独立于背景血糖的控制情况。
糖尿病患者中，肾脏疾病更常见，并且可能导致肾衰竭，需要进行透析或肾脏移植[2]大约半数2型糖尿病的患者具有一定程度的肾脏疾病[3]。肾脏疾病可以使心血管疾病的风险上升高达4倍[4][5]。
EMPA-REG OUTCOME®的肾脏结果显示了恩格列净具有良好的肾脏安全性：恩格列净能够降低新发肾病或肾病恶化风险39%，降低进展到大量蛋白尿风险38%，降低肌酐水平翻倍的风险44%以及降低启动肾脏替代治疗风险55%。
欧唐静®（恩格列净）已在全球超过八十个国家上市，总体安全性良好。欧唐静®在中国上市的剂型为10mg，用法为每日一次口服。
国家食品药品监督管理总局（CFDA）今天确认，由丹麦诺和诺德制药公司研发生产的超长效胰岛素类似物诺和达® （德谷胰岛素注射液）于9月20日正式获得批准。
德谷胰岛素具有超长效作用时间，不仅可以有效降低血糖，同时降低了低血糖发生率。德谷胰岛素在每日一次给药的前提下能提供更灵活的注射时间选择，解决现有基础胰岛素需要在每日固定时间内注射的困扰，为广大中国患者提供更优质治疗方案。
德谷胰岛素的临床疗效已在国内外多项研究中得到验证：德谷胰岛素可以有效降低糖化血红蛋白和空腹血糖 ，且降糖效果的日间变异性是甘精胰岛素的1/4 。同时，德谷胰岛素可以有效减少低血糖，尤其是夜间低血糖的发生。研究表明，与甘精胰岛素相比，使用德谷胰岛素的2型糖尿病患者低血糖发生风险显著降低，尤其是夜间重度低血糖发生率较甘精胰岛素显著减少53% 。
根据国际糖尿病联盟统计，2015年全球的糖尿病患者人数为4.2亿 ，约五百万人死于糖尿病并发症，这意味着每6秒就有1人因糖尿病死亡 。而中国约有1.1亿的糖尿病患者 ，其中能够实现治疗达标的患者人数却仅有1500万 。也就是说，在我国每10个人中就有一个糖尿病患者，在糖尿病患者中仅有13%的患者能够有效地进行疾病管理。
诺和诺德（中国）医药部副总裁
张克洲先生
“德谷胰岛素在已上市的其他国家和地区，受到患者以及医护人员的广泛选择和信赖。诺和诺德一直以患者为中心，深入了解糖尿病患者未被满足的需求，为患者提供更好的治疗方案，从而不断提升他们的生活质量。希望通过德谷胰岛素在中国获批和上市，能够更好地满足患者对现代血糖管理的需求——更有效、更安全、更方便。”
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截止目前，德谷胰岛素已经在欧洲、美国、日本等超过50个国家和地区上市，预计将于2018年在中国正式上市应用于临床。
12、CBIO的B型血友病药物获得FDA授予孤儿药称号
今日，CBIO（Catalyst Biosciences）宣布，FDA授予公司旗下治疗B型血友病的CB 2679d/ISU304药物孤儿药的称号。CB 2679d/ ISU304是重组人凝血因子IX变体皮下注射疗法。
CBIO的CEO Nassim Usman博士说：“CB 2679d/ISU304获FDA孤儿药称号将促进这一有前景的B型血友病疗法的发展。假如我们的CB 2679d/ISU304疗法最终能获批上市，对于生命力只能不断下降的血友病患者来说，无疑是一个巨大的好消息。”
2017年6月,CBIO宣布,欧盟委员会授予CB 2679d/ISU304孤儿药称号。CBIO及其合作者ISU Abxis正致力于评估该药物在治疗严重B型血友病患者的I/II期的临床试验。公司预计在今年年底获得过渡期的营收，并在明年年初完成完整的试验结果。
血友病是由于正常血液凝固所需要的一种蛋白质而导致的一种罕见但严重的出血障碍。血友病可分为A、B、C三型，其中B型血友病患者的凝血因子IX发生了突变。CB 2679d/ISU304获得FDA授予的孤儿药称号能够得到总共4年的、每年价值50万美元的补贴、税收抵免以及免除总额可达200万美元的FDA申请费，还有七年的药物独家销售权。
13、美国和欧洲监管部门授予铜代谢异常遗传病的基因药物VTX801孤儿药称号
今日，Vivet Therapeutics宣布，公司旗下治疗威尔逊氏病（Wilson’s Disease，WD）的基因药物VTX801被美国和欧洲监管部门孤儿药的称号。WD是铜转运蛋白ATP7B基因突变引发的一种遗传疾病，发病概率约为1/40000人。WD患者的胆脏中代谢、排除铜元素的途径被破坏，导致组织中积累铜元素，引发组织毒性（尤其是肝脏和中枢神经毒性）。如果WD不及时治疗，患者的身体将逐渐衰落并危机生命安全。
Vivet Therapeutics的CEO Jean-Philippe Combal说：“生理性恢复WD患者的铜稳态是当前的治疗思路，然而欧美两国监管层都意识到这一疗法在安全性和有效性上均无法满足治疗所需。幸运的是，我们的基因药物VTX801治疗WD患者具有不错的潜力。”
VTX-801是一种携带小型功能性ATP-7B铜转运体基因的腺相关病毒（AAV）药物，旨在通过外源性导入铜转运体基因恢复肝细胞铜代谢的水平，该药物是Vivet Therapeutics首个被授予孤儿药称号的药物。VTX-801极大地促进了Vivet Therapeutics的价值，当VTX-801最终获批进入美国和欧洲市场后，将独霸7-10年WD患者治疗的市场。
Jean-Philippe Combal说：“针对WD和其他肝罕见代谢遗传病，我们正在寻求与FIMA（Fundación para la Investigación Médica Aplicada）的合作，旨在共同搭建一个基因治疗研发平台。基因配合合适的AAV类型是基因疗法设计的关键，我们搭建的平台获得了由哈佛医学院MEE（Massachusetts Eye and Ear）授权的新型特异性靶向肝细胞血清型的名为AAV-Anc80的AAV亚型。未来，我们将在此基础上进一步探索更有效的基因疗法。”
14、祝贺！礼来乳腺癌新药今日获美国FDA批准
在国庆长假前夕，美国FDA传来喜讯。今日，FDA宣布批准礼来（Eli Lilly）公司的Verzenio（abemaciclib）上市，与fulvestrant联用治疗HR阳性、HER2阴性的晚期或转移性乳腺癌成人患者。这些患者先前曾接受内分泌疗法，但病情依旧出现进展。FDA也批准Verzenio单独使用，治疗接受过内分泌疗法与化疗，癌症却出现转移的同一患者群体。本款新药的获批上市，将为诸多患者带来全新希望。
乳腺癌是美国最常见的癌症，根据美国国家癌症研究所（NCI）统计，今年大约有25万名女性将被新诊断出乳腺癌，并有约40000人死于这项疾病。在这些患者中，HR阳性、HER2阴性的患者占到了72%。为这些患者带来全新治疗方案，能为乳腺癌的治疗格局带来很大改观。
今日获批上市的Verzenio就是这样一款充满潜力的新药。它是一款CDK4/6抑制剂。在细胞中，CDK4/6能促进肿瘤的生长。因此，通过抑制CDK4/6，Verzenio有望能控制乳腺癌的进展，改善病情。先前，这款新药曾获美国FDA颁发的突破性疗法认定与优先审评资格。
▲Abemaciclib的作用机理（点击图片可观看大图；图片来源：礼来官方网站）
在一项临床试验中，Verzenio的安全性与疗效得到了验证。这项试验招募了669名患者，她们均患有HR阳性、HER2阴性的乳腺癌，且在内分泌疗法的治疗后，疾病依旧出现了进展。这项研究发现，接受Verzenio与fulvestrant治疗的患者，其中位无进展生存期（PFS）为16.4个月，高于使用安慰剂与fulvestrant的患者（9.3个月）。
此外，作为单独疗法，Verzenio的安全性与疗效在一项有132名患者参与的临床试验中接受了检验。这些HR阳性、HER2阴性的患者在内分泌疗法与化疗的治疗后，癌症依旧发生进展。在Verzenio的治疗后，有19.7%的患者出现了完全缓解（CR）或部分缓解（PR），中位客观缓解时间为8.6个月。
无论是作为联合疗法，还是单独疗法，Verzenio的安全性都获得了认可。因此，美国FDA也于今日批准它上市，早日为患者带来福音。值得一提的是，这是美国FDA批准的第三款CDK4/6抑制剂，也是唯一一款获批作为单独疗法使用的CDK4/6抑制剂。
▲Richard Pazdur博士指出这款疗法为患者们带来了新选择（图片来源：FDA）
“Verzenio为特定的乳腺癌患者带来了全新的靶向治疗方案。这些患者对目前的治疗没有响应。与该类别的其他新药不同，这款新药能作为单独疗法，治疗这些接受过内分泌疗法和化疗的患者。”美国FDA肿瘤学卓越中心主任兼FDA药物评估与研究中心血液学和肿瘤学产品办公室主任Richard Pazdur博士评论道。
我们祝贺礼来喜迎新药获批上市，也祝愿好药新药能层出不穷，延长患者的生命。
15、石药集团「盐酸米托蒽醌脂质体」获得FDA孤儿药资格认证
石药集团9月27日宣布，FDA授予其「盐酸米托蒽醌脂质体」治疗外周T细胞淋巴瘤（peripheral T-cell lymphoma，PTCL）的孤儿药资格认定。
米托蒽醌是临床上应用较广的广谱抗肿瘤药物，由于其严重的心脏毒性及骨髓抑制等不良反应，该药的临床应用受到严重的限制。将米托蒽醌製成脂质体製剂后，该药的药代、组织分布、药效及毒性产生了显著的变化，与普通制剂相比，疗效及安全性显著增加。
盐酸米托蒽醌脂质体由石药集团自主研发，目前国际上尚无本品种上报。石药集团在该项目上具有独立知识产权，申请国内专利7项，国际专利2项，并已获得欧盟及其它10个国家的授权，美国、日本等其它7个国家在审理中。该产品现正在中国进行II期临床试验。
孤儿药资格认定最重要的意义是能得到美国FDA更多的指导，有机会与FDA进行广泛的沟通，有的情况下还可以减免部分临床试验，加快产品上市的速度。而且，孤儿药在美国可享有7年市场独佔权及最多达研发费用50%的税务减免。石药集团现正全力推进该产品在美国的临床研究，力争在2020年或之前中美同时申报上市。
为激励原始创新，鼓励前沿探索，及时发现并资助生命科学领域可能产生重要突破的研究方向，生命科学部现公开受理 2017 年度科学部应急管理项目，具体要求如下。
一、拟资助的主要范围
（一）有明显的学术思想创新的研究项目；
（二）在国外从事基础研究工作两年（含）以上，2017 年 3 月后回国且未申请国家自然科学基金项目的。
申请第一类项目的，请提供相应类型 800 字左右的情况说明；申请第二类项目的，请提供大使馆或者领事馆开具的留学回国人员证明材料。请将相关说明或证明材料作为附件，随申请书一并报送（电子版与纸质版均需提供）。
二、资助期限及资助金额
2017 年度生命科学部应急管理项目资助期限为 1 年期（资助期限为 2018 年 1 月 1 日 -2018 年 12 月 31 日），资助直接费用为 20 万元 / 项左右，计划资助 50 项左右，项目不计入限项范围。
三、申报要求及注意事项
（一）申请资格
1. 具有承担基础研究课题或者其他从事基础研究的经历；
2. 具有高级专业技术职务（职称）或者具有博士学位，或者有两名与其研究领域相同、具有高级专业技术职务（职称）的科学技术人员推荐。
3. 作为项目负责人已获得 2017 年度国家自然科学基金项目（所有项目类型）资助的，不得申请。
4.《2017 年度国家自然科学基金项目指南》项目指南中生命科学部各学科提出的不予受理范畴的项目同样不予受理。
考虑到资助项目数量有限，请各依托单位严格把关，控制申请规模。凡是不符合相关要求的项目申请，将不予受理。
（二）、申请注意事项
1. 有意向申请该类项目的申请人可登录国家自然科学基金网络信息系统（https：//isisn.nsfc.gov.cn），按照申请书撰写提纲及相关要求在线撰写项目申请书。
2. 申请书中的资助类别选择“应急管理项目”，亚类说明选择“科学部综合管理项目”，附注说明选择“研究项目”，根据申请的具体研究内容选择相应的申请代码（以 C 开头的申请代码）。
3. 申请人应当认真阅读《2017 年度国家自然科学基金项目指南》中预算编报须知的内容，严格按照《国家自然科学基金资助项目资金管理办法》、《关于国家自然科学基金资助项目资金管理有关问题的补充通知》（财科教〔2016〕19 号）以及《国家自然科学基金项目资金预算表编制说明》的要求，认真如实编报《国家自然科学基金项目资金预算表》。
4. 申请人完成申请书撰写后，在线提交电子申请书及附件材料，下载打印最终 PDF 版本申请书，并保证纸质申请书与电子版内容一致。
5. 申请人应及时向依托单位提交签字后的纸质申请书原件以及其他附件材料。
6. 依托单位应对本单位申请人所提交申请材料的真实性、完整性和合规性进行审核；对申请人申报预算的目标相关性、政策相符性和经济合理性进行审核，并在规定时间内将申请材料报送国家自然科学基金委员会。具体要求如下：
（1）应在规定的项目申请截止日期（2017 年 10 月 25 日 16 时）前提交本单位电子版申请书及附件材料，并统一报送经依托单位及合作单位签字盖章后的纸质申请书原件（一式一份）及要求报送的纸质附件材料。
（2）提交电子版申请书时，应通过信息系统进行确认。
（3）报送纸质申请材料时，还应包括本单位公函和申请项目清单，材料不完整的不予接收。
（4）可将纸质申请材料直接送达或邮寄至国家自然科学基金委员会项目材料接收工作组。采用邮寄方式的，请在项目申请截止时间前（以发信邮戳日期为准）以快递方式邮寄，以免延误申请，并在信封左下角注明“生命科学部应急管理项目申请材料”。
7. 申请书由国家自然科学基金委员会项目材料接收工作组负责接收，材料接收工作组联系方式如下：
通讯地址：北京市海淀区双清路 83 号国家自然科学基金委员会项目材料接收工作组（行政楼 101 房间）
邮 编：100085
联系电话：010-62328591
8. 本应急管理项目咨询方式：
国家自然科学基金委员会生命科学部综合处
联系电话：010-62327200
国家自然科学基金委员会生命科学部
2017 年 9 月 26 日
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