药群论坛
标题: A型血友病再批新药——拜耳 Kovaltry [打印本页]
作者: kingslayer 时间: 2016-9-23 10:32 AM
标题: A型血友病再批新药——拜耳 Kovaltry
2016年3月18日，美国FDA批准A型血友病药物Kovaltry上市，用于儿童和成人A型血友病患者。Kovaltry是一种是未经修饰的重组因子VIII化合物。4 k1 y1 u" s( |2 U( c3 Y; l
3 s B. Z9 J' O4 i' G1 r% ~
此次获批是基于一项针对严重血友病A的长期有效性开放试验（名为LEOPOLD），这一临床研发项目由三个临床试验共同组成，验证了Kovaltry的药物动力学、有效性和安全性。例如，临床试验LEOPOLD II表明，与按需治疗对照组相比，每周接受两次Kovaltry预防治疗的患者的中位年出血率（ABR）减少了93.3%；而每周接受三次预防治疗的患者中位年出血率（ABR）减少了96.7%。
% u) T; l7 p3 v! _+ m[attach]10042[/attach]! l- K0 k W e# \2 s- @
药品简介# Q. P/ i( J# f1 b% P5 s9 e
( x! T8 @9 R' D' {2 ~+ \* [
商品名：Kovaltry. f" H' J% z+ E& q" o% s
批准日期：2016年3月17日（FDA）' i6 W- ?( d; |& M
用药方式：静脉注射' Z; s6 j! b0 C/ H' x3 S- I |
用药指导：Haoeyou Satellite Clinics,U.S.
1 H+ Z% k9 h& \4 } 药品价格：暂未获知
) S) @" y3 ~9 @7 a. F' y1 K 购药咨询：好医友7 ]/ B1 K0 t; O8 Q6 g5 Q
制药公司：Bayer Health Care6 v# _0 ?/ A& K; _9 P9 Y
6 X, [& X, q! _: n4 \1 B" M/ v 适应症和用途# E( j, O6 M N$ T8 t# x' o$ x3 p
/ N3 e2 M% V9 K: x Z) s: y Kovaltry抗血友病因子(重组)，适用于成年和儿童有A型血友病使用(先天性因子VIII缺乏)。
+ z% H: s9 n, u+ {: ?: `. _4 K& P: N9 Y9 W7 v/ K7 h
Kovaltry是不适用为von Willebrand病的治疗。' _( Z9 w' ~4 n# Z6 {7 P6 a
1 ?) B8 _) M3 ?9 Y$ ^, K# F4 S
剂型和规格
8 \$ a3 M* m4 j4 X1 ?/ e! a% _- {( E: g6 a2 D
Kovaltry是冻干粉，规格有：250，500，1000，2000或3000 IU。
# ~. c; P, r4 z) E2 B# E
Z B) g7 X9 B! D4 h( v 剂量和给药方法
1 ?/ Z5 ?1 L; V0 j X+ {+ C& z8 }# c D
仅为静脉使用。; F6 O( E1 [* n
3 _$ b3 v! ^$ |9 Y& x4 t. | ⑴ 需要的剂量(IU)=体重(kg)×想要的因子VIII升高(正常的%或IU/dL)×预期/观察到的恢复的倒数(如，对一个2IU/dL每IU/kg的恢复为0.5)。
- x5 s1 L6 V" |; |' s- F' ^; K3 L, V d4 y- m
⑵ 因子VIII(IU/dL或正常的%)的估算增量=[总剂量(IU)/体重(kg)]×2(IU/dL每IU/kg)。
* R7 }6 `5 `# h: O F2 Q& B. G$ ], v8 u/ e4 @7 J8 V, O
⑶ 成年和青少年：20-40IU/kg，2或3次每周。
7 }5 `9 J2 |0 N T2 Z% c% Q/ l2 d6 P) W! M
⑷ 儿童≤12岁：25-50IU/kg，2次每周，3次每周或隔天。& \# B" ~) g" F4 J J
D/ }* n; i8 ~ c 禁忌症6 S- Q3 c8 r8 Y* x8 _2 c
0 Z: c2 T) j+ @3 c 在有对活性物质，小鼠或仓鼠蛋白，或产品的其他组分超敏性反应史患者中不要使用。, G% { L, H8 e# C
7 g f" \0 `: p+ x
警告和注意事项
; F, r% l" p l8 D" r, K4 r/ `3 o( L; P7 h# h
⑴ 超敏性反应，包括过敏反应，是可能的。症状发生，应终止用Kovaltry治疗及给予适当治疗。% h! u0 C+ l, h& m3 s
' a- I- _ a0 y8 W7 V/ s- F
⑵ 可能发生因子VIII中和抗体的发展。如未达到期望的血浆因子VIII活性水平进行一种分析测量因子VIII抑制剂浓度，或如用给药剂量不能如期望控制。
+ u$ y* q" l) S
) O5 Z O- ?& k4 U9 ^) Z 不良反应
: F& K' ?, S) w% l& B- x8 F, n5 |& x4 G3 |/ p: r
在临床试验中最频地(≥3%)报道的不良反应是头痛，发热，和瘙痒。+ `2 G' G3 f5 P; m
( v3 c3 a7 f8 H" Y7 `( @7 S 在特殊人群中使用
* d/ X/ P7 ]7 [/ l1 W) `4 x; W$ p' z) U0 O o8 ^) J: N
儿童使用：由于在儿童≤12岁较高清除率(校正体重)，可能需要较高或更频给药。
5 O' z6 t6 [* h. o1 ]. y0 e: C& E6 y; C# U! e7 X- p
关于血友病A
2 b l) ~8 T3 Y7 k[attach]10043[/attach]% O! @/ ?) R0 z
血友病A也称作因子VIII缺陷或经典血友病，其特点是持续或自发地出血，出血会累及关节、肌肉或内脏器官。男性人群中，血友病A的发病率为1/10000，欧洲约有30000名患者。血友病A导致的持续或自发性出血给患者造成了极大的痛苦，甚至危及生命，因此开发新型且剂量灵活的治疗手段非常重要，这有助于医生针对不同的患者开具合适的治疗方案。
7 V5 G6 R7 ?1 P, A, P( `7 @: W4 h; j, ~1 d, e% n5 ]- v0 x/ o
去年3月份，美国FDA接受了Kovaltry的生物制剂许可申请；去年12月份，欧洲CHMP推荐批准Kovaltry。由此看来，Kovaltry的上市之路较为平坦，也侧面证明了该药物的疗效。
% O' c) k/ K9 H# j& _/ P7 I
B8 _! w( p; U- u" n
| 欢迎光临 药群论坛 (http://yaoqun.net/) |
Powered by Discuz! X3.2 |