2、辉瑞/Spark血友病基因疗法获FDA授予的“突破性疗法“认定
2016年7月25日讯 --近日，辉瑞和Spark Therapeutics合作研发的血友病B试验性新药SPK-9001被美国FDA授予“突破性药物”资格，使得该药物在获批的过程中迈进了一大步。 SPK-9001是一种基因疗法，本质上是经过基因工程改造的腺病毒，其衣壳表达经密码子优化的、高活性的人凝血因子IX。SPK-9001目前已经进行了I/II期临床试验，今年5月份，辉瑞及Spark Therapeutics宣布该临床试验得到了很好的数据，在I/II期临床研究中，受试者接受一次静脉输注SPK-9001。来自首批3例受试者的数据显示，单次静脉输注初始剂量5x10（11次方）vg/kg的SPK-9001，成功实现了持久的、治疗水平的凝血因子IX表达，这一表达水平超过了被认为足以降低关节出血风险以及预防性输注凝血因子的阈值IX水平。并且该临床试验结果还在今年6月份的欧洲血液协会年会上公布。 突破性疗法和快速通道资格、加速审批资格类似，都是美国FDA为了加速审批治疗严重性疾病及威胁生命的疾病的新药而设置的，公司在申请该资格时，需要向FDA提交前期临床试验结果说明待审批的新药优于目前的常规疗法，并且要至少达到一项临床试验终点。获得突破性疗法认定的新药在审批过程中会得到FDA的相关支持和帮助，加速审批的进程。 Spark Therapeutics的首席执行官Marrazzo表示，非常高兴SPK-9001能获得突破性疗法认定资格，这说明FDA肯定了该基因疗法在缓解血友病B患者症状及控制出血事件方面具有显著的优势。接下来公司将会与辉瑞继续合作，尽快将该疗法推向市场。 SPK-9001是Spark Therapeutics公司SPK-FIX血友病基因治疗项目的核心产品。血友病是一种罕见的基因病，患者由于凝血因子缺乏，经常发生出血事件，目前常用的治疗方法是输入凝血因子IX。 原始出处：Breakthrough status for Pfizer/Spark haemophilia gene therapy
4、开挂的百时美！欧美即将审批Opdivo头颈癌适应症
2016年7月25日讯 --近日，百时美重磅PD-1抑制剂Opdivo在欧美审批方面即将翻开新的一页，继黑色素瘤、非小细胞肺癌、肾细胞癌、经典霍奇金淋巴瘤之后，FDA和欧盟委员会将审批Opdivo的进展期头颈癌适应症。 百时美已经向FDA和欧盟委员会提交了关于Opdivo治疗复发性或转移性头颈部鳞状细胞癌的上市申请。头颈部鳞状细胞癌在一线化疗后通常预后极差。美国监管方面，Opdivo已经在该适应症上获得了FDA授予的优先审查资格，有可能在今年11月获批；而在欧洲监管方面则是按照标准的审批流程。 百时美此次提交上市申请主要是基于名为CheckMate-141的临床试验结果，数据显示和对照组相比，Opdivo治疗组的中位生存期是7.5个月，而使用多西他赛、甲氨蝶呤和礼来Erbitux (cetuximab)的对照组的中位生存期为5.1个月，Opdivo能将患者的整体生存期延长30%。由于达到临床试验的主要终点，该临床试验在今年一月份提前终止。 百时美全球临床研究部门负责人Jean Viallet表示，Opdivo是对头颈癌具有显著治疗效果的PD-1抑制剂。而百时美的老对手默沙东，也已经向FDA提交了Keytruda (pembrolizumab)在头颈癌适应症方面的临床申请，有望在8月份获批。据媒体GlobalData估计，Opdivo和Keytruda这样的免疫疗法能将头颈癌市场的销售额在2024年扩大四倍，达到15.3亿美元。而Keytruda将有可能力压百时美的Opdivo成为头颈癌市场的免疫检查点抑制剂之王，在2024年达到5亿美元销售额，这主要归因于Keytruda将在Opdivo之前获批，并成为治疗头颈部鳞状细胞癌的一线药物，而Opdivo即使获批，也将会是治疗该适应症的二线药物。 头颈癌是世界范围内第七大恶性肿瘤，每年全球新增40万至60万患者，死亡人数为22.3万至30万，转移性及晚期头颈癌的五年生存率不足4%，是死亡率极高的恶性肿瘤。Opdivo和Keytruda若能尽快获批，将为这部分患者带来新希望。 原始出处：Opdivo moves closer to head and neck cancer approval
2016年7月25日讯 -近日，Celgene肿瘤研发管线在欧盟监管方面收获一则喜讯，其抗癌药Revlimid获得欧盟委员会批准扩大适应症，用于复发性和难治性套细胞淋巴瘤。此前Revlimid在欧洲的适应症只有多发性骨髓瘤。 复发性和难治性套细胞淋巴瘤是一种罕见的非霍奇金淋巴瘤，许多药物对该疾病都无响应。在种类繁多的淋巴瘤中，复发性或难治性套细胞淋巴瘤患者通常预后极差，五年生存率不及50%。复发性或难治性套细胞淋巴瘤占非霍奇金淋巴瘤总病例数的3%至6%，每年欧洲约有38000患者死亡。 早在2013年，Revlimid就已经在美国获批用于复发性和难治性套细胞淋巴瘤，并且目前瑞士、以色列、土耳其、澳大利亚和拉丁美洲的许多国家也都已经批准该药物治疗复发性和难治性套细胞淋巴瘤。 此次批准主要是基于一项II期临床试验结果。数据表明和常规套细胞淋巴瘤用药相比，Revlimid能够将患者无进展生存期延长8.7个月，而对照组的无进展生存期仅有五个月，具有统计学上的显著性。 Revlimid在过去的这些年中一直是Celgene的重磅药物，在治疗多发性骨髓瘤方面具有很好的疗效，去年的销售额达到了58亿美元。并且随着弥漫性大B细胞淋巴瘤和滤泡性淋巴瘤等适应症的增加，有望在未来达到100亿美元的销售额。而多发性骨髓瘤市场的竞争也变得愈发激烈，近期上市的新药包括强生的Darzalex (daratumumab)、诺华的Farydak (panobinostat)和武田的Ninlaro (ixazomib)等等，此外，联合治疗也将成为未来多发性骨髓瘤市场竞争的焦点，例如Darzalex联合罗氏的免疫检查点抑制剂atezolizumab已经进入了早期临床试验阶段。 原始出处：Celgene’s Revlimid cleared for aggressive lymphoma type in EU
