全球临床试验成功率触底反弹 - 药群论坛

　最新一份分析报告显示，在连续多年呈现不断下降的趋势之后，临床试验成功率近来出现了大幅度的上升。这份报告发表在上个月的Nature Reviews Drug Discovery，对1996-2014年超过9200个处于研发中的药物进行了分析。

　　2012-2014年，临床试验的成功率超过了11%，一举逆转了过去20年的下降趋势。事实上，在1996-1999年期间，临床试验的累计成功率一度高达16.4%，但是在接下来的两个时间段却出现了下降的趋势。其中，2000-2003年这一数字为10.8%；2004-2007年进一步下降至10%，2008-2011年达到谷底，仅为7.5%。

　　“从某一方面来看，这是相当惹人注目的。”该研究报告作者之一、麦肯锡欧洲、中东和亚洲药品研发负责人Martin Moller如是说，“我们已经习惯了看到这一数字的下降，现在这个趋势得到了逆转，但这一逆转的趋势能否持续下去还有待观察。”

　　Moller认为，此前临床试验成功率下降是新药研发缩水的反映。

　　2007-2010年，制药公司纷纷压缩研发费用，转向大型并购和重组，并美其名曰“研发线修剪”策略。基本上，当时大多数大型制药公司背离药物研发工作，而把关注点放在如何让投资更加具有选择性。

　　麦肯锡咨询团队表示，更加明智地使用资源将得到更高质量的研发管线，进而提高临床试验的产出。大部分失败的化合物都是处于Ⅰ期临床试验阶段，这也许反映出制药公司对新药的评估变得更加严谨。“从本质上来说，制药业正在学习如何更早地接受失败。”Moller指出，“这是一件好事。”

　　这一结论也可以从Ⅱ期和Ⅲ期临床试验的相关数据看出。2012-2014年，处于Ⅲ期临床试验阶段的药物进入注册阶段的成功率为64%，而2009-2011年这一数字为60%。同样，2012-2014年，处于Ⅱ期临床试验阶段的药物进入Ⅲ期临床试验的成功率约为40%，与2007-2010年的30%相比上升10%。

　　不过也有值得警惕的地方。中期临床试验成功率的上升速度略微较快，其中FDA的突破性药物注册机制功不可没。但Moller提醒，这样的审批途径为末期临床试验埋下了风险。

　　例如，处于研发中的罕见病治疗药物受益于快速审评通道，从Ⅱ期临床试验阶段进入审批的成功率总体较高。在过去3年，这一数字达到了29%，而用于治疗其他疾病的药物，这一数字仅为10%。处于Ⅲ期临床试验阶段的药物中，这两组药物的成功率分别为73%、64%。

　　无论如何，考虑到药物研发中的多变和不确定性，仍不清楚临床试验的成功率反弹是否能够持续下去。

　　“在我们重新恢复信心之前，还需要花一点时间来看看20世纪90年代至21世纪初这一领域发生的一切。”Moller如是说，“每个人依然将药品研发视作一项危险的游戏，即使现在总的成功率已经上升了，然而不争的事实是，在各公司之间仍然存在巨大的差异。”