2、AB Science公司将申请马赛替尼治疗ALS的条件性上市许可 来源：渐冻人尘雾
AB Science公司2016年6月6日宣布：欧洲药物管理局（EMA）任命的报告员（Rapporteurs）推荐公司申请马赛替尼（masitinib）结合利鲁唑治疗成年肌萎缩侧索硬化（ALS）患者的条件性上市许可（conditional marketing authorization）。 This request for filing was based on clinical data from the phase 2/3 study AB10015， which was successful on its pre-specified primary endpoint at the interim analysis， as well as preclinical data on masitinib mechanism of action in ALS， and manufacturing process. 这项申请请求以2/3期AB10015研究临床数据和马赛替尼在ALS中作用机制的临床前数据以及制造过程为基础。在中期分析中，AB10015研究成功达到其预先设定的主要终点。 2016年5月召开了三次预-提交（pre-submission）会议，一次与报告员及其团队进行沟通，一次与共同-报告员及其团队进行沟通，还有一次与EMA协调员进行沟通，（共同）评估马赛替尼结合利鲁唑治疗成年ALS患者的申请请求。 三次预-提交会议上审查了以下几点： 1. 研究设计对EMA ALS临床试验指南的符合性（合规性）； 2. 治疗效果基于研究主要终点数据的临床相关性，特别是马赛替尼和安慰剂之间ALSFRS下降斜率的改变； 3. 研究结果的意义： A. 主要分析的p-值（假定值）； B. 对主要分析的敏感性分析的一致性； C. 次要分析治疗效果的收敛性，包括生活质量（EMA的一个重要终点）； 4. 不存在由于中心效应或基线特征的偏见； 5. 基于严重不良事件（发生）频率和不良事件导致治疗中断的安全性描述； 6. 马赛替尼治疗ALS作用机制的合理性； 7. AB10015研究最终数据可用性的时间选择； 8. 对EMA在之前GIST评估中提出的关于制造问题异议的解决。 基于对这些方面的审查，报告员推荐AB Science公司提交马赛替尼结合利鲁唑治疗成年ALS患者的条件性上市许可申请。 AB Science公司预计将于2016年第三季度末提交条件性上市许可申请。（生物谷Bioon.com） 原始出处：AB Science announces that Rapporteurs appointed by the EMA， after reviewing interim data， have recommended the filing of masitinib in amyotrophic lateral sclerosis (ALS) for conditional marketing authorization
