Celator白血病创新疗法今日获FDA突破性疗法认定 - 药群论坛

今日，位于新泽西州的Celator Pharmaceuticals宣布，其在研药物VYXEOS（CPX-351）获得了美国FDA的突破性疗法认定，将有望用于急性骨髓性白血病（AML）与其他血液癌症的治疗。

急性骨髓性白血病是一种相对比较罕见的癌症，多发于45岁以上的人群。这种血液癌症会导致白细胞在骨髓内异常增殖，影响正常血细胞的生成。因此，患者体内的红细胞与血小板等数量会锐减，导致乏力、易感染与易出血等症状。目前，急性骨髓性白血病的治疗主要还需依靠化疗。

Celator的VYXEOS则为这种疾病的治疗提供了一种创新方案。VYXEOS是一种纳米级的注射用脂质体，脂质体内以5：1的比例装有cytarabine（阿糖胞苷）与daunorubicin（柔红霉素）这两种常见的血液癌症治疗药物。在常规的急性骨髓性白血病疗法中，患者往往会采取“7+3”的组合治疗方案（使用7天cytarabine与3天daunorubicin）。而VYXEOS有望能让这两种药物产生更好的协同效应。

在一项III期临床试验中，VYXEOS的疗效及安全性得到了验证。在这项试验中，使用常规“7+3”组合疗法的病患其生存期中位数为5.95个月，而VYXEOS能将这个数字延长到9.56个月；相较于“7+3”组合疗法，使用VYXEOS的患者其死亡风险降低了31%；在接受VYXEOS治疗后，有41.5%与31.1%的患者能够分别存活一年及两年以上，而只有27.6%与12.3%的患者在接受“7+3”联合治疗后能够分别活过一年及两年。此外，使用VYXEOS进行治疗的患者也没有出现严重的副作用。这些数据达到了本次III期临床试验的主要临床终点。在今年6月初举办的美国临床肿瘤学学会（ASCO）2016年大会上，Celator将公开更多数据。

基于这次III期临床试验的良好数据，美国FDA决定授予VYXEOS突破性疗法的认定，以加速它研发与上市的进程。它将为那些患有与治疗有关的急性骨髓性白血病（therapy-related AML，t-AML），或患有骨髓异常增生相关的急性骨髓性白血病（AML with myelodysplasia-related changes，AML-MRC）的成人病患带来福音。

“我们非常高兴能看到FDA授予VYXEOS突破性疗法认定，” Celator的首席执行官Scott Jackson先生说道：“这个认定的治疗范围包括了t-AML与AML-MRC多种疾病，对于那些急需更好疗法的AML患者来说是个振奋人心的消息。我们将继续与FDA合作，将VYXEOS尽早带给患者。”

根据计划，Celator将在今年第三季度为VYXEOS递交新药申请（NDA）。我们祝愿VYXEOS能早日上市，为急性骨髓性白血病患者带来全新治疗方案。