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标题: FDA新药Idelvion - B型血友病患者治疗新选择 [打印本页]
作者: kingslayer    时间: 2016-5-11 04:31 PM
标题: FDA新药Idelvion - B型血友病患者治疗新选择
　　2016年3月4日，美国FDA批准CSL Behring的Idelvion，一种用于儿童和成人治疗B型血友病凝血因子IX(重组)融合白蛋白。Idelvion是第一个获得批准的凝血因子-白蛋白融合蛋白产品，也是第二个被批准的经过改性能在血液中更持久的凝血因子融合蛋白产品。5 l1 S# U  c7 N
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　　临床研究结果
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　　Idelvion的疗效及安全性评估通过了两个多中心临床研究，年龄在1到61岁的90例成人和小儿患者参与研究。Idelvion被证明有效控制出血和手术期出血。Idelvion用作预防，每年尽管不那么频繁输液，但Idelvion使自发性出血率显著减少。在研究中没有出现安全问题。0 X' V( _9 q% R) R: t9 B: a& A
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　　Idelvion部分重点处方  K* A- `( {1 R2 i1 O5 G" i* ^
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　　批准日期：2016年3月4日；公司：CSL Behring
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0 A- G: [, m( n7 w' W! f+ y/ `5 @　　Idelvion（凝血因子IX[重组]，白蛋白融合蛋白；Coagulation Factor IX [Recombinant] Albumin Fusion Protein）冻干粉为溶液，静脉注射！
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　　【适应症和用途】
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　　Idelvion，适用在有血友病B儿童和成年(先天性因子IX缺乏)为：
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　　⑴ 出血发作的按需控制和预防；
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　　⑵ 出血的围手术处理；6 Q- \/ T: q( Y7 k' R: C0 C% ^
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　　⑶ 常规预防：为预防或减少出血发作的频数。0 R0 k, a: P1 C; M6 X
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　　【剂型和规格】
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　　Idelvion为冻干粉，每瓶规格为250，500，1000或2000 IU。
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　　【剂量和给药方法】& U) o, B' F  I/ l) I

2 m9 Q. X/ A/ r& f0 ?% `* m　　⑴ 每小瓶Idelvion被标记有实际因子IX效力的国际单位(IU)。- d3 x* M/ x' s% W  _- E0 }

$ i( e- X+ M+ U* t　　⑵ 一个IU的Idelvion每kg体重预期增加因子IX循环活性如下：# \! K9 C1 G" H4 F; j1 ?2 e' k3 M  F

; L( p- w" W1 @( _2 C' ^( o  u　　① 青少年和成年：1.3IU/dL每IU/kg
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3 o, v6 P+ Z6 l* N6 L　　② 儿童(<12岁)：1IU/dL每IU/kg+ J- X$ ~& O/ M

$ [) @8 ?4 Y) ~" v4 t　　⑶ 静脉给予。输注速率不要超过10mL每分钟。$ P7 K. N. K9 S

6 [  O4 h/ M: |' r/ H　　⑷ 用Idelvion剂量和时间依赖于因子IX缺乏的严重程度，出血部位和程度，和患者的临床情况，年龄和因子IX的恢复。' a4 @6 ]! c( o: J1 p
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　　⑸ 用下列公式确定使用的初始剂量：
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9 O' J9 |5 c' f8 N　　需要剂量(IU) = 体重(kg)×想要的因子IX升高(正常的%或IU/dL) ×((IU/kg每IU/dL)恢复的倒数)
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! M* Y6 d% z1 J7 T3 g% s　　⑹ 调整剂量根据患者的临床情况和反应。
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" o! _1 P3 r; _- R; ^　　⑺ 患者≥12岁：25-40IU/kg体重每7天。患者用该方案控制良好可转至一个14-天间隔在50-75IU/kg体重。
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7 t' d7 s1 y( p: f　　【禁忌症】7 G) Y) h: R; h: ^2 s/ P

2 `; n1 U5 _- z6 _2 c% F　　在对Idelvion或其组分，包括仓鼠蛋白质曽有危及生命超敏反应患者不要使用。
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　　【警告和注意事项】- V4 d0 }# X& f( F, d
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　　⑴ 可能超敏性反应，包括过敏反应。症状发生时应终止Idelvion和给予适当治疗。
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' _. _8 K# C) g. ^% G, H; P+ i　　⑵ 可能发生对Idelvion中和抗体(抑制剂)的发展。如患者血浆没有达到期望因子IX血浆恢复，或如用适当剂量出血没有被控制，进行一个分析测量因子IX抑制剂浓度。
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　　⑶ 当使用含因子IX产品时发生血栓栓塞(如，肺栓塞，静脉血栓形成，和动脉血栓形成)。
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　　⑷ 在有因子IX抑制剂和对因子IX过敏反应史血友病B患者用含因子IX-产品免疫耐受性诱导后曽报道肾病综合征。
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% x! @( h3 N0 B1 J+ Y　　⑸ 因子IX活性分析结果与所使用活化部分凝血酶时间的试剂的种类可能变化。
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0 I3 r: `% M/ p4 Y- m* g, P" |　　【不良反应】
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　　在临床试验中报道的最常见不良反应(发生率 ≥1%)是头痛。
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　　【特殊人群使用】
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　　儿童：可能需要较高剂量或频繁给药。7 @% i2 c9 r, L
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　　【购买须知】
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　　美国是医药分开的国家，药房全部实行严格的销售管理。对处方药的销售，必须凭美国医生（电子/纸质）处方购买。如今国内患者可以依托科技，通过好医友国际医疗平台实现远程的病历交互，由美国医生根据患者病情开具电子处方，以正规渠道在美国药房购买药物。
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; o5 c  ]( I9 R! U2 _4 j& C; K　　【关于B型血友病】5 N' v9 E* o2 g& t  x
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　　根据疾病控制和预防中心提供的数据，B型血友病是一种罕见的遗传性出血性紊乱，这种紊乱可以防止正常的血液凝固。这种疾病主要影响男性，女性则较少。B型血友病患者经历反复的发作的出血事件，有的会严重出血，同时出血还可能导致主要关节损伤。
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　　美国FDA的生物制品评价和研究中心主任说：“Idelvion的批准，为患有B型血友病的儿童和成人提供了另外一个重要的治疗选择，从而来阻止或控制出血，减少出血的频率。”
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