美国临床肿瘤学会(ASCO)呼吁癌症研究人员重新思考4种常见癌症的临床试验设计，以获得更大的收获。
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总生存率为主要终点
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经过数月的研究审议及公开征求意见，最终推荐意见试图寻求一个最佳平衡点：一方面避免提出无法达到因而被忽视的指南，另一方面确保目标远大且现实可行。ASCO推荐意见已于3月17日发表于《临床肿瘤学杂志》。
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以胰腺癌为例，专家建议临床试验应以中位总生存率提高50%为目标，或者对于适合接受FOLFIRINOX方案（亚叶酸钙+氟尿嘧啶+伊立替康+奥沙利铂）的患者，使中位总生存期延长4～5个月；对于适合接受吉西他滨（健择）加或不加白蛋白结合型紫杉醇（凯素）治疗的患者，中位总生存期延长3～4个月。
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建议选择总生存期(OS)而非无进展生存期(PFS)作为主要终点，不过专家也承认OS可能带来多方面的挑战，比如需要更长时间的随访，研究后治疗的潜在混杂效应，以及在一线靶向治疗期间针对疾病进展后发现的继发性突变采取二线治疗。
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最终，中位OS延长2.5～6个月（取决于具体临床情况）被视为相对于标准治疗的最低改善要求，以此来定义具有临床意义的结局。
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推荐意见指出，获得这种改善的同时还必须确保治疗毒性相对于现有治疗没有增加或仅有少量增加，毒性较高的治疗方案必须获得最大程度的OS改善才能被视为具有临床意义。
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规模更小设计更精
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专家委员会主席、美国德克萨斯大学MD安德森癌症中心的外科学教授Lee M. Ellis博士表示：“我们希望试验申办方能够理解提高临床试验目标的必要性。设计目标不那么高的试验如果能达到试验终点，如果能找到办法识别出那些最可能从干预措施中获益的患者，那么对于个别患者仍然可能是有益的。”
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ASCO专家委员会所期望的“规模更小、设计更精” 的试验有赖于根据肿瘤的分子驱动因素来选择适合接受靶向治疗的患者的能力，而非纳入所有愿意参加试验的患者。遗憾的是，很多时候仍然是在没有全面了解药物靶点的情况下就开发靶向治疗药物，所以也就没有配套的诊断方法来帮助选择患者。
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美国俄勒冈健康与科学大学卫生保健管理研究中心主任David M. Dilts博士对此表示赞同，他在随刊述评中写道：“当不确定靶点的位置或者靶点是否有用时，是很难击中靶点的。随着大型临床研究机构纷纷建立了标本库，其中一些标本已被详细定性，加之这些标本的分析技术也发展得越来越快、越来越好、越来越便宜，我们相信这一真实存在的风险会在不久的将来得到解决。”
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建立综合生物标本库
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为此，专家委员会还呼吁试验申办方针对每项试验都建立综合性生物标本库。
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Ellis博士说：“建立这类标本库的障碍包括成本以及试验申办方是否愿意或是否有能力为此买单。不过，我们相信这笔投入会得到回报，它将有助于我们了解癌症的分子驱动因素，从而为癌症患者开发出更恰当的靶向治疗药物。”
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长期从事转移性乳腺癌患者倡导工作的Musa Mayer女士说：“仅仅提及生活质量有多么重要是不够的。临床试验必须设计一套经过深思熟虑的、可行的、经确证的、患者自我报告的结局指标，以反映临床效益。试验观察到的不良事件绝不可能完全反映患者对某种治疗的真实体验。”
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