【研发】一季度FDA批准新药点评 - 药群论坛

截至3月26日，已有7个1类新分子实体药物(NME)获批，其中1～2月批准了4个，包括百时美施贵宝治疗2型糖尿病的钠-葡萄糖协调转运蛋白2抑制剂(SGLT2)dapagliflozin(Farxiga)，Vanda制药公司用于盲人昼夜节律调剂剂的Tasimelteon(Hetlioz)，Pharmacyclics公司治疗套细胞瘤(MCL)及慢性淋巴细胞白血病(CLL)的ibrutinib(Imbruvica)，Chelsea公司治疗神经源性体位性低血压的Droxidopa(Northera)。

　　新增适应症方面：Amylin 公司用于先天性或获得性全身脂肪代谢障碍患者瘦素缺乏并发症的替代治疗药物metreleptin(美曲普汀，myalept)获得FDA批准。此外，Pierre Fabre 公司的普萘洛尔(Hemangeol)被获批用于婴儿血管瘤的治疗。BioMarin公司的Vimizim (elosulfase α)用于治疗黏多醣贮积症，这是首个治疗该症的药物。

　　日本方面全球首次获批上市的药物包括：日本烟草集团用于治疗慢性肾病高磷血症的Ferric citrate hydrate，町田研究所用于治疗高胱胺酸尿症的betaine散装粉末以及安斯泰来用于2型糖尿病治疗SGLT2抑制剂的Ipragliflozin L-Proline (Suglat)，这是在日本首个获批上市的SGLT2抑制剂。

　　此外，大冢制药的tolvaptan (托伐普坦，Samsca)是世界上首个用于治疗肾脏罕见病ADPKD(常染色体显性多囊肾病)的药物。

　　Samsca (tolvaptan)是大冢制药在过去26年来的开发成果，该产品对血管加压素V2受体有拮抗作用，能够促进不含电解质的自由水排泄，作为低钠血症治疗药物在全世界14个国家和地区获得应用。

　　在15个国家1,400多例ADPKD患者中开展的全球性临床试验显示，Samsca可显著抑制肾脏总体积的增长速度，其增长速度比安慰剂低约50%。

　　目前该药被提交给欧洲监管部门报批，同时与FDA进行磋商，以获得快速审评资格。

　　IMS预测Celgene公司用于治疗银屑病关节炎apremilast(Otezla)2018年的销售额将超过6亿美元。Otezla 是FDA批准的首个口服治疗活动性银屑病关节炎的PDE4抑制剂，与以往研发的PDE4抑制剂相比，Otezla催吐活性很低，这一点克服了以往PED4抑制剂临床应用的最大劣势。

　　除获批的银屑病关节炎之外，同时在研的适应症还包括Behcet's syndrome(Ⅱ期)、银屑病(Ⅲ期)、强直性脊柱炎(Ⅲ期)、类风湿性关节炎(Ⅱ期)和特应性皮炎(Ⅱ期)。所以Otezla在炎症疾病治疗领域中的范围将进一步扩大。